美国食品和药物管理局（FDA）授予了1500万美元的赠款，以在未来四年内资助12项新的临床试验，以促进罕见病治疗的发展。
这些赠款是通过由国会提供的FDA的“孤儿产品临床试验赠款计划”授予的，以特别鼓励开发罕见病的治疗方法。赠款旨在为治疗稀有疾病的产品或为开发此类产品所需的基本数据提供实质性的市场认可stylechina.com。该机构说，FDA从89种不同的应用中选择了12个接受者，这些应用由100多位罕见病专家进行了评估。
FDA首席副专员艾米·阿贝内西（Amy Abernethy）表示，监管机构已经为罕见病治疗的临床试验提供了“急需的财务支持”超过了三十年。她说，在这段时间里，这些赠款提供的超过4亿美元已导致批准了60多种治疗罕见病的药物。
阿伯纳西在一份声明中说：“我们对补助金计划的持续关注使我们感到鼓舞，并致力于与研究人员和行业合作，以促进和支持罕见病患者的治疗研究和开发。”
这12个奖项主要用于发现影响儿童的罕见疾病的治疗方法，其中约三分之二用于研究罕见癌症，包括一种脑癌。FDA说，超过四分之三的试验将招募儿童，包括婴儿。其中一些疾病包括杜兴氏肌营养不良症，镰状细胞病和范可尼贫血，这是一种罕见的遗传病，可导致骨髓衰竭，并有高度发生鳞状细胞癌的风险。另一项受资助的研究正在评估一种新型药物输送系统，该系统可以持续地直接将化学疗法输送至眼睛，以治疗视网膜母细胞瘤，这是一种在眼中罕见的癌症，最常影响幼儿。
FDA孤儿产品开发办公室主任珍妮特·梅纳德（Janet Maynard）表示，大多数罕见病尚未获得批准的疗法，这项赠款计划旨在希望开发出针对这些疾病的疗法。
梅纳德说：“通过帮助激发研究，我们希望加快针对罕见疾病的产品的开发，并最终为最需要这些疾病的患者提供所需的治疗方法。”
获得的赠款为：
Chemocentryx，Inc.-两年内投入一百万美元，以支持avacopan用于补体3肾小球病治疗的II期研究
辛辛那提儿童医院医疗中心-三年$ 750,000，用于支持PTC596用于弥漫性桥脑神经胶质瘤和高级神经胶质瘤治疗的一期研究
辛辛那提儿童医院医疗中心-四年内投资170万美元，用于槲皮素化学预防II期研究以治疗Fanconi贫血患者的鳞状细胞癌
哥伦比亚大学健康科学-四年内投入200万美元用于日常维生素D的II期研究，用于治疗镰状细胞呼吸系统并发症
坎伯兰药业有限公司（Cumberland Pharmaceuticals，Inc.）-三年内投入100万美元，用于一项口服伊非曲班用于治疗与杜兴氏肌营养不良症相关的心肌病的II期研究
马萨诸塞州总医院-三年内投资一百万美元，用于抗PD1疗法的II期研究，该疗法用于治疗HPV相关的反复呼吸性乳头状瘤病
纽约医学院（New York Medical College）-四年内提供170万美元，以支持对病毒特异性细胞毒性T淋巴细胞进行II期研究，以治疗难治性病毒感染和T细胞免疫缺陷
Privo Technologies，LLC。-四年内投入200万美元，资助用于治疗口腔癌的顺铂贴片（PRV111）的I / II期研究
Targeted Therapy Technologies，LLC-巩膜托泊替康治疗视网膜母细胞瘤的第一阶段研究将在三年内获得660,000美元的支持
阿拉巴马大学伯明翰分校-三年内$ 750,000，用于支持溶瘤工程单纯疱疹病毒疗法用于治疗小儿恶性小脑脑肿瘤的I期研究
加州大学圣地亚哥分校—替莫唑胺II期治疗胃肠道间质瘤的研究将在三年内获得150万美元的资助
德克萨斯大学MD安德森癌症中心–一项用于治疗急性髓性白血病的Imipridone的I / II期研究将在四年内获得100万美元。
