银春，马里兰州，2019年10月8日 /新华美通/ -今天，美国食品和药物管理局宣布，它已经获得了自然史研究两个新的研究经费罕见疾病。FDA将在未来四年中提供超过410万美元的资金来资助这些研究。来自自然史研究的信息可以帮助设计有效的临床试验来测试未来的治疗方法stylechina.com。

自然史研究密切关注特定疾病如何随时间发展。疾病的自然病史是指疾病从发作到症状发生前和临床阶段直至没有治疗的最终结果的过程。

FDA首席副专员Amy Abernethy博士说：“ FDA致力于资助这些重要的研究，以确定罕见疾病的发展和进展方式。” “此外，这些研究提供了进行后续研究的重要路线图。由于许多罕见疾病的自然历史仍然相对未知，因此有效开发针对患者的诊断和疗法提出了独特的挑战。促进和开展这一领域的工作至关重要。”

FDA收到了31项拨款申请，这些申请经过45余种罕见病，自然史，监管和统计专家的审查，评估了其科学技术价值，其中包括来自学术界，患者群体，美国国立卫生研究院和FDA的代表。

赠款授予：

德州大学医学博士安德森癌症中心（德克萨斯州休斯顿），伊丽莎白·格鲁布斯，甲状腺髓样癌的前瞻性研究，四年约170万美元

该研究旨在利用多机构注册中心来表征疾病变量和患者观点，从而为甲状腺髓样癌的化疗开始和坚持治疗决策提供依据。可以将此类关键知识纳入针对该疾病的新兴疗法的临床试验设计中。

范德比尔特大学医学中心（田纳西州纳什维尔）乔纳森·索斯洛（Jonathan Soslow），杜兴氏肌营养不良症心脏病的前瞻性研究，历时四年约240万美元。

这项研究的重点是心肌病（心肌病），这是杜兴肌营养不良症的主要死亡原因。这项研究将遗传差异与影像学和血液生物标志物结合起来，以识别替代性生物标志物，这些生物标志物可预测杜氏肌营养不良症和其他相关疾病中心脏功能障碍的风险。该信息有可能通过减少其规模和成本来提高这些疾病的未来临床试验效率。

国会拨款给FDA用于研究罕见病。FDA将这些资金用于孤儿产品补助计划，以支持这些自然史研究以及罕见疾病的临床试验。