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欧米茄治疗学首次亮相以开发表观遗传学药物
2019-09-24    阅读量:30633    新闻来源:互联网     |  投稿

Omega Therapeutics 今天首次亮相,专注于表观遗传药物。表观遗传学是对不涉及DNA序列变化的基因表达变化的研究。通常,这些是控制基因表达方式和时间的分子变化,例如甲基的添加stylechina.com

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欧米茄由旗舰创业公司推出。Macrolide Pharmaceuticals的前总裁兼首席执行官,诺华的长期执行长Mahesh Karande即将出任董事长,首席执行官和董事会成员。


目前,Omega并未说明其药物的状态,将如何递送或将重点关注哪些迹象。或者,就此而言,它们离诊所有多近。它确实表明其技术平台“精确地调节了”绝缘基因组域(IGD),即人类基因组的关键调节子或GenomStats。这些是控制基因组活性的DNA中的三维闭环结构。GenomStats调整IGD,而Omega Controllers调整基因组活动。


欧米茄共同创始人Flagship Pioneering的普通合伙人David Berry说:“通过绘制人类基因组的拓扑图并使用计算生物学,我们已经能够识别出具有治疗效果的正确基因组靶标。” “ Omega的专有平台技术使我们能够开发用于疾病控制的疗法,并可能影响我们治疗和管理多种疾病的方式。”


Berry补充说:“除了我们自己的治疗开发能力外,我们的技术还提供了合作和优化其他靶向体内和离体治疗药物的机会,以增强其治疗疾病的能力,并进一步帮助众多具有重要意义的患者未满足的需求。”


该公司正在扩展和推进Richard Young和Rudolf Jaenish的表观遗传学研究,Richard Young和Rudolf Jaenish既是麻省理工学院的生物学教授,又是怀特黑德研究所的成员。他们首先描述了IGD如何控制基因组活性。Young还是公司董事会成员。


表观遗传学是一门年轻的科学,市场上只有几种表观遗传学药物。它们包括用于淋巴瘤的默克公司的Zolinza(伏立诺他),用于骨髓增生异常综合症的大冢制药公司的Dacogen(地西他滨),用于多发性骨髓瘤的诺华Farydak(泛比司他)和用于药物增生异常综合征的Pharmion的Vidaza(阿扎胞苷)。Epizyme的tazemetostat目前正在接受美国食品和药物管理局(FDA)对淋巴瘤的审查。所有这些药物均靶向参与调节基因表达的酶。


研究人员很难准确地确定哪些表观遗传开关控制什么以及如何对其进行修饰而又不会触发不良副作用。许多公司,包括欧米茄(Omega),都在利用计算生物学的进步来确定目标。


Karande说:“我们平台的深度和广度使我们能够创建可提供靶向性,可调节性和单基因和多基因表达特异性的转化基因组药物,而无需改变核酸序列。” “我们的平台使我们能够开发专有的Omega Controllers,这是一种以前所未有的方式针对广泛疾病控制的新型疗法。我们将与世界一流的科学家,创始人和顾问组成的团队一起,在近期内执行一些雄心勃勃的早期发现计划,因为我们加强了平台,以应对治疗因基因组功能失常或失调而导致的疾病的巨大机会。 ”


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