2019年9月19日06:38 UTC加利福尼亚州山景城 - （BUSINESS WIRE） - （美国商业资讯） - SanBio Group（SanBio Co.，Ltd。和SanBio，Inc。）（东京证券交易所股票代码：4592），神经疾病再生医学的科学领导者，今天宣布美国美国食品和药物管理局（FDA）已批准用于SB623细胞疗法的再生医学高级疗法（RMAT）指定用于治疗继发于创伤性脑损伤（TBI）的慢性神经运动障碍stylechina.com。该名称基于SB623的临床结果，包括改良干细胞在创伤性脑损伤（STEMTRA）试验中的2期研究。

根据21世纪治愈法案，RMAT指定用于治疗，改变，逆转或治愈严重疾病的再生医学治疗，临床证据表明该治疗有可能解决此类疾病未满足的医疗需求或条件。与突破疗法指定类似，RMAT指定为细胞和基因疗法的赞助商提供加速开发和监管审查其候选产品的资格，包括更早和更频繁地与FDA协商，以及优先审查和加速批准的潜力。

“SB623的RMAT名称是SanBio的重要监管里程碑，因为我们将其作为治疗选择，用于因创伤性脑损伤导致的慢性神经运动障碍患者，”首席医疗官兼研究主管Bijan Nejadnik博士说。“TBIs是全球最常见的健康状况之一，经常导致长期并发症或死亡。我们期待与FDA就可能加速的临床开发计划合作，以解决这一严重未满足的医疗需求。“

RMAT的名称增加了日本厚生劳动省创新医疗产品的Sakigake指定。

关于SB623

SB623是一种专利的，基于细胞的研究产品，由改良和培养的成人骨髓间充质干细胞制成，经过临时遗传修饰。将SB623细胞植入脑中受损的神经组织有望引发大脑恢复失去的运动功能的自然再生能力。

SanBio预计将在截止到2021年1月31日的财政年度末开始进行SB623治疗TBI3治疗慢性神经功能缺损的3期试验.SB623目前正处于治疗慢性运动障碍的2b期临床试验中由缺血性中风引起。

关于改良干细胞在创伤性脑损伤（STEMTRA）试验中的研究

STEMTRA是一项为期12个月的2期随机双盲手术假对照全球试验，评估SB623与假手术相比的有效性和安全性。患有继发于TBI的稳定的慢性神经运动障碍的患者。在这项研究中，SB623细胞直接植入脑损伤部位。

为了有资格参加该试验，患者（年龄18-75岁）必须在TBI后至少12个月并且格拉斯哥预后量表（GOS-E）评分为3-6（例如，中度或重度残疾）。患者还必须能够进行所有计划的神经学评估，并且在前三个月内没有癫痫发作。主要终点是Fugl-Meyer运动量表（FMMS）评分与基线的平均变化，该评分测量6个月时运动损伤的变化。STEMTRA试验招募了来自美国，日本和乌克兰的13个手术和18个评估站点的61名患者。

在这项研究中，SB623达到其主要终点，用FM623治疗的患者在FMMS中从基线平均改善8.3点，而对照组在24周时改善2.3（p = 0.040）。在用SB623治疗的患者中，与一名对照患者相比，18名（39.1％）的FMMS达到10分或更多点（6.7％; p = 0.039）。没有发现新的安全信号。最常报告的不良事件是头痛。