生物技术创业公司Trucode Gene Repair，Inc。今天早上从隐形模式中脱颖而出，获得了3400万美元的融资，以支持其三重基因编辑技术。

基于Bay Area的Trucode的triplex基因编辑技术使用专有的合成肽核酸（PNA）寡聚体和DNA校正序列，通过利用天然DNA修复机制来编辑致病突变stylechina.com。与目前基于CRISPR的基因编辑技术不同，Trucode表示其triplex基因编辑技术不会引起CRISPR和其他基于核酸酶的编辑技术的双链断裂。此外，Trucode称其技术具有无病毒载体静脉内递送的潜力。

Trucode的创始人兼首席执行官马歇尔·福蒂斯（Marshall Fordyce）表示，尽管基因编辑在治疗遗传性疾病方面的前景已经存在，但该技术尚未实现其“完全变革的潜力”。

“我们的技术可以解决行业面临的主要挑战，包括编辑保真度，免疫反应，交付，规模制造和知识产权，”Fordyce在一份声明中说。

在耶鲁大学Peter Glazer，Mark Saltzman和Marie Egan实验室进行的早期研究中，PNA加载到可生物降解的聚合物纳米颗粒中，在多种疾病动物模型中诱导基因编辑和逆转疾病表型，包括β-地中海贫血和囊性纤维化。Trucode在其公告中表示，在β-地中海贫血小鼠中，静脉注射纳米颗粒可在骨髓来源的造血干细胞中实现足够的基因校正，从而持久地逆转疾病表型，正如多个临床相关终点所评估的那样。该公司表示，这项研究是PNA可能有效转化为临床实用人类基因校正平台的首次体内示范。

Trucode从投资者Kleiner Perkins和GV（前身为Google Ventures）支持的隐形模式中脱颖而出。

除了吉利德科学资深人士Fordyce，他在与Beth Seidenberg一起在Kleiner Perkins担任企业家时创立了Trucode，Trucode已经聘请了许多行业资深人士来指导公司。研发计划由首席科学官Allen Ebens领导，他在Genentech和Juno等公司拥有超过20年的行业经验。Lauren Frenz负责公司战略和财务。她拥有Gilead Sciences和SVB Leerink十年的商业，财务和战略规划经验。顾问包括拥有超过25年PNA化学行业经验的Jim Coull和曾在Cubist Pharmaceuticals，Momenta Pharmaceuticals和Moderna创始执行团队的Susan K. Whoriskey。

Seidenberg指出，基因编辑对遗传性疾病患者具有巨大的希望。她表示，Trucode的新颖平台与第一代技术完全不同，第一代技术可以为行业带来变革。

“在短时间内，我们吸引了一支由经验丰富的生物技术专业人士组成的强大团队，他们在药物开发方面拥有深厚的专业知识，以实现该技术的变革潜力。我们现在有能力充分探索新的化学空间，并推进针对已建立的遗传目标的新候选物的管道。为了患者的利益，这种开发具有潜在疗效的下一代基因编辑疗法的难得机会每天激励着我，“Fordyce补充道。