宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予NERLYNX®（neratinib）Orphan Drug Designation 用于治疗乳腺癌患者的大脑转移。
“接受FDA的孤儿药指定标志着我们继续为HER2阳性乳腺癌患者开发治疗方法的进展和承诺，”Puma董事长，首席执行官兼总裁Alan H. Auerbach说。“尽管HER2阳性乳腺癌的治疗方案有所扩展，但这些患者的脑转移是一项重大的临床挑战，也是大多数这些患者的发病率和死亡率的来源stylechina.com。NERLYNX的血肿瘤穿透性为这些服务不足的患者提供了潜在的治疗选择。“
FDA孤儿药物指定计划授予用于治疗，预防或诊断在美国影响少于200,000人的罕见医学疾病或病症的研究药物的孤儿称号。孤儿指定使赞助商获得若干关键利益和激励措施，包括为临床试验费用，税收抵免，用户费用减免提供补助金的机会，以及FDA批准研究药物用于指征的七年营销专营权的可能性它有孤儿的名称。
关于HER2阳性乳腺癌
大约20％至25％的乳腺癌肿瘤过度表达HER2蛋白。HER2阳性乳腺癌通常比其他类型的乳腺癌更具攻击性，增加了疾病进展和死亡的风险。虽然研究表明曲妥珠单抗可以降低手术后早期HER2阳性乳腺癌复发的风险，但高达25％的曲妥珠单抗治疗患者会复发。
关于Puma生物技术
Puma Biotechnology，Inc。是一家生物制药公司，专注于创新产品的开发和商业化，以增强癌症护理。Puma授权三种候选药物的全球开发和商业化权利 - PB272（neratinib，口服），PB272（neratinib，静脉注射）和PB357。Neratinib，口服于2017年7月获得美国食品和药物管理局批准，用于基于曲妥珠单抗辅助治疗的早期HER2过表达/扩增乳腺癌成人患者的延长辅助治疗，并在美国以NERLYNX销售。®（neratinib）片剂。NERLYNX于2018年9月获得欧洲委员会的上市许可，用于对早期激素受体阳性HER2过表达/扩增乳腺癌的成年患者进行延长辅助治疗，并且在完成先前的曲妥珠单抗辅助治疗后不到一年。NERLYNX是Puma Biotechnology，Inc。的注册商标。
