百健 ( Biogen)报告了其用于治疗小纤维神经病 (SFN) 的 vixotrigine 的 II 期 CONVEY 试验的积极顶线结果。  

Vixotrigine 是一种口服非阿片类止痛药。它是一种电压和使用依赖性电压门控钠通道阻滞剂。钠通道在传导神经冲动方面具有重要作用，包括在对组织损伤做出反应的疼痛敏感神经元中。

CONVEY 试验的 200 毫克每天两次的手臂达到了从基线到双盲期第 12 周平均每日疼痛 (ADP) 评分变化的主要终点。所有参加试验的人都接受了更高剂量，每天两次 350 毫克，在试验的双盲部分之前的开放标签部分中。 

尽管在第 12 周的患者总体印象变化 (PGIC) 中具有统计学意义，但每天 2 次 350 毫克的手臂未达到主要终点。该公司表示，来自 vixotrigine 计划的总体数据将帮助他们确定剂量水平用于未来的 III 期试验。

小纤维神经病变通常以手或脚开始的剧烈疼痛为特征。症状被描述为燃烧、射击和/或刺痛。疼痛可能是由通常不会引起疼痛的刺激引起的，并且刺激的强度会增加。 

症状通常在夜间和休息期间更严重。它的特点是小直径感觉纤维的退化，可以单独发生或与糖尿病、感染、免疫疾病或毒性等疾病有关。最常见的原因是糖尿病和葡萄糖耐受不良。

“我们对 CONVEY 研究的总体结果感到鼓舞，特别是考虑到对治疗慢性疼痛性神经病的额外药物的巨大需求未得到满足，”百健高级副总裁兼治疗开发部门负责人凯瑟琳道森说。“我们感谢为这项研究做出贡献的所有参与者、研究人员和研究人员，并让我们能够评估 vixotrigine 作为一种非阿片类药物治疗方案，用于因小纤维神经病变而患有慢性神经性疼痛的人。”

昨天，百健 宣布计划 启动全球 IIIb 期 ASCEND 试验。它将研究在接受罗氏 Evrysdi (risdiplam)治疗后患有迟发性脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的儿童、青少年和成人中更高剂量 的Spinraza (nusinersen)。 

“我们认为，对于一些接受 Evrysdi 治疗的患者来说，较低的药物暴露可能导致不太理想的治疗结果，”百健首席医疗官 Maha Radhakrishnan 说。“ASCEND 研究旨在了解 nusinersen 是否可以解决未满足的医疗需求，并将有助于为 SMA 治疗的未来提供信息，以期改善患者的长期预后。”

SMA 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，影响所有年龄段的人。它的特点是脊髓和脑干下部的运动神经元丢失。这会导致进行性肌肉萎缩和虚弱。该疾病是由于 SMN1 基因受损或缺失导致存活运动神经元 (SMN) 蛋白的产生不足引起的。它影响大约 11,000 名活产婴儿中的 1 名，并且是婴儿遗传性死亡的主要原因。

一旦患者体重达到 20 公斤，Evrysdi 的最大剂量为 5 毫克。百健表示，数据表明患者对药物的接触随着他们的成长而减少，这导致治疗不太成功。这项新研究将招募多达 135 名患者。Biogen 已经在 DEVOTE 试验中评估了更高剂量的 Spinraza。

百健的 Spinraza 面临来自罗氏的 Evrysdi 以及诺华的基因疗法 Zolgensma 的竞争。罗氏的药物可以口服，而 Spinraza 是鞘内注射，需要访问特定的治疗中心。