在 美国食品和药物管理局（FDA） 今天荣获多项审批的 武田制药的 成年患者的治疗药物的候选与EXKIVITY局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 

武田获得了优先审查，并获得了突破性疗法称号、快速通道称号和孤儿药称号，这是第一个也是唯一一个获批的旨在靶向表皮生长因子受体 (EGFR) Exon20 插入突变的口服疗法。EXKIVITY，也称为 mobocertinib，是一种一流的口服酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，适用于在铂类化疗期间或之后进展的 NSCLC 病例。 

EGFR Exon20+ NSCLC 患者约占患者的 1% 到 2%，这种疾病在亚洲人群中比在西方社区中更为常见。与其他 EGFR 突变相比，它的预后更差，目前的化疗干预几乎没有益处。 

“EGFR Exon20 插入 + NSCLC 是一种服务不足的癌症，我们无法用传统的 EGFR TKI 有效靶向。EXKIVITY (mobocertinib) 的批准标志着又向前迈进了重要的一步，它为医生及其患者提供了一种专为该患者群体设计的新型靶向口服疗法，该疗法已显示出具有临床意义和持续的反应，” Pasi A. Jänne 医学博士说。 D.，来自 Dana-Farber 癌症研究所，在一份声明中。 

FDA 的加速批准认定是基于 I 期和 II 期临床试验结果的药物总体反应率 (ORR)，该结果表明反应的中位持续时间 (DoR) 约为 1.5 年。研究人员在 114 名接受 160 毫克剂量治疗的患者身上测试了该药物。 

在 2021 年美国临床肿瘤学会年会上 公布的结果显示，ORR 为 28%，中位 DoR 为 17.5 个月。它还报告了 24 个月的中位总生存期和 7.3 个月的中位无进展生存期。 

在不到 20% 的参与者中观察到不良反应，包括皮疹、腹泻、恶心、呕吐、食欲下降、口腔炎、疲劳、甲沟炎、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。 

EXKIVITY 的处方信息为尖端扭转型室性心动过速和 QTc 延长提供警告，需要在基线和整个治疗过程中定期密切监测 QTc 和电解质。它还发布了心脏毒性和间质性肺病/肺炎的预防措施。 

FDA 的持续批准将取决于验证性试验的结果。值得一提的是，莫博替尼已获中国药物审评中心批准用于至少接受过一次全身化疗的非小细胞肺癌患者。

“EXKIVITY 是第一个也是唯一一个专门设计用于靶向 EGFR Exon20 插入的口服疗法，我们对观察到的平均约 1.5 年的反应持续时间感到特别鼓舞。这一批准里程碑加强了我们对满足服务不足患者需求的承诺肿瘤学界的人群，”武田全球肿瘤学业务部总裁 Teresa Bitetti 在同一份新闻稿中评论道。

除了 EXKIVITY，FDA 还批准 Thermo Fisher Scientific的 Oncome Dx Target Test 作为前者的下一代测序 (NGS) 伴侣，以帮助确定哪些 NSCLC 患者具有 EGFR Exon20 插入突变。NGS 测试至关重要，因为与聚合酶链反应 (PCR) 测试相比，它可以实现更准确的诊断，聚合酶链反应 (PCR) 测试只能检测不到 50% 的插入。