在告诉Amylyx 制药公司需要进行 III 期试验以确认其实验性肌萎缩侧索硬化症（ ALS 药物） AMX0035 的 II 期 CENTAUR 试验的阳性结果五个月后，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Amylyx -提前提交新药申请（NDA）。 

在百健（Biogen）的阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm获得批准后，这是否会是第一个迹象，表明监管机构开始改变其对高度未满足需求的神经系统疾病实验药物的证据阈值？

Amylyx于 周三上午宣布提交 NDA 的决定是在最近与 FDA 的讨论之后做出的，包括在 7 月 15 日举行的 NDA 前会议。这对监管机构来说是一个逆转，他在 4 月份告诉Amylyx在提交批准之前，需要进行额外的安慰剂对照研究。

Amylyx 联合创始人兼联合首席执行官 Joshua Cohen 告诉 BioSpace：“我认为这是一个持续分析、持续对话的过程，最终导致了这一点。” “我们继续进行对话，包括 NDA 前会议，在那里我们最终看到最好的前进方向确实是提交 NDA，而 CENTAUR 的数据将成为该 NDA 的基础。”

在一项由 137 名参与者组成的 2:1 安慰剂试验中，其中一半接受了 AMX0035 治疗 24 周，该药物显示出治疗组 6 ½ 个月的生存获益。服用安慰剂的患者在 24 周后立即转移到 AMX0035。开始使用 AMX0035 的组在开放标签长期随访阶段的中位生存时间为 25.0 个月，而开始使用安慰剂的组为 18.5 个月。

Amylyx Co 说：“我认为，这是 ALS 的治疗首次在功能和生存方面都显示出益处，当然，人们希望看到这种渐进性致命疾病。” - 创始人兼联合首席执行官贾斯汀·克利。

他指出，随着时间的推移，该公司将继续跟进生存分析，因为这些数字仅基于队列之间六个月的差异。

“虽然生存获益非常令人兴奋，但也可能低估了生存获益，因为六个月后，每个人都继续接受积极治疗，”克利说。

他补充说，对肺活量和肌肉力量等次要终点的分析“都朝着正确的方向发展”。   

这项决定，这来了FDA的的高跟鞋拒绝的脑力激荡细胞治疗公司。的 NurOwn——另一种可以说比 Aduhelm 更适合它的药物——在 ALS 社区引发了愤怒。这一点尤其正确，因为该药物在基于 ALS 功能评定量表的预先指定的早期疾病患者亚组中显示出临床显着反应的证据。

“ALS 社区一直要求 AMX0035 和 NurOwn 具有相同的监管灵活性。该FDA 需要做同样的事情ALS，因为他们没有对阿尔茨海默氏症，”妮可Cimbura，她的丈夫失去了他的战斗ALS 2019年，在之前的采访中告诉BioSpace。  

在手的方向上，联合执行官告诉 BioSpace，他们现在正在夜以继日地提交 NDA，并预计可能会在 2021 年底之前做出决定。 

Amylyx 此前于 6 月向加拿大卫生部提交了新药提交 (NDS)，预计将在 10 个月左右的时间内做出决定（这是监管机构的标准）。该公司还打算在 2021 年底前向欧洲药品管理局 (EMA)提交 AMX0035的营销授权申请 (MAA) 。

“我们知道，无论您住在哪里，ALS 患者都没有时间等待，因此我们将继续努力，”科恩说。