瑞士制药巨头罗氏对其 III 期阿尔茨海默病药物gantenerumab一直持谨慎态度 ，特别是考虑到  百健 ( Biogen) 的Aduhelm有争议的批准。但是，这种谨慎并不意味着该公司对继续研究该疾病以及帕金森氏症等其他神经退行性疾病的破坏性影响持谨慎态度。  

今天早上，该公司宣布  与总部位于西雅图的 Shape Therapeutics建立合作伙伴关系，价值超过 30 亿美元，将试图利用该公司的 RNA 编辑平台来应对这些疾病以及其他疾病。罗氏将应用 RNAfix 和 Shape 的 AAVid 技术平台，为针对这些适应症的新基因疗法开发下一代组织特异性腺相关病毒。 

Shape Therapeutics将负责进行临床前研究，通过其 RNAfix 和 AAVid 平台识别和提供潜在的候选药物进行开发。一旦确定，罗氏将负责通过该合作伙伴关系开发的任何产品的临床开发和商业化。 

Roche Pharma Partnering 的负责人 James Sabry 表示，Shape Therapeutics RNA 编辑技术在为这些难以治疗的疾病开发疗法方面具有颠覆性的潜力。他表示，此次合作与罗氏试图“释放基因治疗的全部潜力”相一致。 

在过去的几年里，罗氏在基因治疗方面投入了大量资金，以解决多种疾病。2019 年，罗氏 收购了 总部位于费城的Spark Therapeutics，以获得其治疗罕见失明的基因疗法 Luxturna，以及其血友病基因疗法管道，预计将补充 Hemlibra。 

去年，罗氏 与 Dyno Therapeutics 合作开发用于基因疗法的下一代 AAV 载体，用于治疗中枢神经系统 (CNS) 疾病。该公司还 与 德国的CEVEC Pharma合作开发该公司的 ELEVECTA(R) 技术，该技术旨在支持 AAV 载体的制造。 

“我们期待与 Shape Therapeutics 合作，为神经科学和罕见疾病适应症创造新的治疗选择，”萨布里说。 

Shape Therapeutics 的联合创始人兼首席执行官 Francois Vigneault 表示，他与罗氏的关系集中在一个共同的愿望，即利用基因治疗等突破性技术应对一些最具挑战性的疾病。 

根据合作条款，Shape 将收到一笔预付款，以及价值超过 30 亿美元的开发、监管和销售里程碑付款。如果两家公司开发出一种上市的基因疗法，Shape 将有资格获得销售的分层特许权使用费。 

对于 Shape 而言，与罗氏的合作是 在 7 月份进行 了 1.12 亿美元的 B 轮融资之后。