β地中海贫血是一种血液疾病，可以减少血红蛋白的产生，血红蛋白是将氧气输送到全身细胞所必需的关键含铁蛋白质。氧气流量减少会导致虚弱，疲劳，生长缓慢，骨骼异常和其他严重并发症。患有严重症状的受影响个体需要经常输血以维持合理的生活质量stylechina.com。

这些病人现在有希望了。Bluebird Bio最近因其β地中海贫血基因疗法Zynteglo获得欧洲监管机构批准，用于12岁及以上的患者。作为首次治疗，Zynteglo已经被证明可以让患者在不需要输血的情况下长达56个月 - 这些人的好消息。预计FDA将批准Zynteglo。

然而，专注于Zynteglo的主要关注并不是因为它是医学上的突破，而是它的价格。鉴于它是一种可以治愈疾病的一次性治疗方法，Bluebird Bio已定价180万美元，使得Zynteglo成为历史上第二高成本的治疗方法。有趣的是，尽管价格居高不下，但华尔街分析师表示失望，因为他们认为Bluebird Bio可以证明价格更高。 

以下是Bluebird Bio如何合理化Zynteglo的价格。当β地中海贫血患者接受基因治疗输注时，将支付355,000美元。只要患者仍然无需输血，剩余的款项将在未来四年内分四次分期支付给Bluebird Bio，从而增加了180万美元。实际上，Bluebird Bio认为它以15％的折扣出售其基因治疗，因为它认为Zynteglo的“内在”价值为210万美元，当人们认为它为该产品提供22个质量调整生命年（QALYs）时最成功的治疗患者。在计算Zynteglo的价格时，该公司特别排除了Zynteglo取代的治疗费用的节省 - 其他公司通常将其作为这种昂贵疗法的理由的一部分。

正如所预料的那样，Zynteglo的价格并未立即被医疗界所接受。纪念斯隆凯特琳癌症中心卫生政策和成果中心主任彼得·巴赫博士告诉STAT： “这些结果安排是对治疗具有不确定耐久性的认可，而且在他们的脸上看起来很划算他们实际上是一个免费的选择，如果处理有效，公司可以获得溢价，而不必花费资金证明它在销售之前能够持久运作。“

巴赫是对的。但是，为了公平地对待Bluebird Bio，进行长期研究以证明耐久性并非微不足道，如果这些是预先批准的条件，那么就会延迟将这种基因治疗推向需要的患者。然而，Bluebird Bio可以采取一些措施来帮助解决巴赫的担忧，这将有助于证明Zynteglo的成本。

1）在患者被证明有医疗福利之前，不应付款。 - 这就是诺华公司用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病的基于CAR-T的治疗方法，应该模仿所有基因疗法。这会延迟Bluebird Bio的初始收入，但可能它对其突破有足够的信心，直到基因疗法被证明有效才能获得报酬。

2）如果治疗消失，Bluebird Bio应承诺以50％的折扣重新治疗患者。 - 这解决了巴赫的问题。现在，我们不知道Zynteglo是否治愈了。如果不是，并且在某些时候可能需要“助推器”，则不应支付额外治疗的溢价。

3）蓝鸟应限制价格上涨。 - 不可避免地，生物制药公司将转向其药物的价格上涨，以帮助增加收入。基因疗法不能免除这种做法。然而，180万美元基因疗法的年度价格上涨8％是不可持续的。如果Bluebird Bio承诺将Zynteglo的价格上涨与通胀挂钩，那将是很好的。

现在，通过这些治疗，昂贵的基因疗法在医疗保健和治疗疾病中变得越来越普遍。由于医疗系统的所有部分都在努力想出公平的方式来奖励创新者并为这一关键医学领域的研发提供激励，因此定价策略必须考虑到这些价格对公众对公平和道德的看法产生的影响。通过制定上述建议，Bluebird Bio可以证明它对其产品充满信心，只有产品有效才能获得报酬，如果需要未来的治疗方案，它将调整成本，并且不会产生机会主义在采取年度价格上涨。此外，对于从生物制药中出现的任何此类昂贵疗法，应考虑这些因素。

（自从发布这篇文章以来，Bluebird Bio已经表示已承诺将Zynteglo的价格上涨保持在CPI以下。这是一项伟大的承诺和其他昂贵的基因治疗制造商应遵循的做法。）