瑞士巴塞尔，2021 年 8 月 5 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Noema Pharma是一家总部位于瑞士的针对孤儿中枢神经系统 (CNS) 疾病的临床阶段公司，今天宣布启动其第一个临床试验，2a 期剂量范围PDE10A 抑制剂 NOE-105 在图雷特综合征中的研究。

Allevia 试验是一项为期 12 周的多中心前瞻性研究，旨在评估每天一次 NOE-105 的安全性和有效性，NOE-105 是 Noema 从罗氏获得许可的广泛产品线之一，成人每日剂量范围为 5 毫克至 15 毫克图雷特综合征男性患者。先前已发现 NOE-105 在成人重复剂量高达每天 30 毫克时是安全的。Allevia 试验预计将于 2022 年上半年报告。

“这项剂量范围研究将有助于生成有用的数据，以了解 NOE-105 在图雷特综合征患者中的疗效和安全性，” Noema Pharma 首席医疗官 George Garibaldi 博士说。“在使用 PET 示踪剂的神经影像学研究中，该药物显示出良好的大脑渗透性和与剂量成正比的靶点参与。这项研究将进一步使我们能够更好地了解 NOE-105 在出现与图雷特氏症相关的合并症患者中的疗效。”

图雷特综合症是一种常见的神经发育障碍，仅在美国就有 138,000 名儿童受到影响。它始于儿童期或青春期，以多种抽搐为特征，如眨眼、咳嗽、清喉咙、嗅探和面部运动。它最常使用抗精神病药治疗，但效果有限，但会产生显着的运动和代谢副作用，包括胰岛素抵抗和 2 型糖尿病。NOE-105 是 PDE10A 的抑制剂，PDE10A 是一种在哺乳动物纹状体抑制剂的中等多刺神经元中高度表达的酶，可调节 D2 受体信号传导，并且与大多数第二代抗精神病药通常观察到的代谢异常无关。

法国巴黎 Pitié-Salpêtrière 医院索邦大学的国际专家 Andreas Hartmann 博士将与主要研究人员合作，对 NOE-105 对图雷特患者的疗效和安全性进行深入评估。Andreas Hartmann 博士说：“图雷特综合症可能是一种毁灭性的疾病，严重影响患者的信心和开展日常工作的能力。存在大量未满足的医疗需求，因为现有治疗可能具有有限的益处和显着的缺点。NOE-105 的临床开发为改善这种治疗前景并为患者的生活带来更大的正常感提供了可能。”

澳大利亚 Auchenflower 韦斯利医学研究所的首席研究员 Philip E Mosley 说：“我很高兴在图雷特综合征创新疗法的开发中发挥作用，我们的研究所被选为具有特殊专业知识的研究所评估和治疗患有这种疾病的人。”

澳大利亚皇家墨尔本医院的首席研究员 Andrew Evans 说：“行业赞助的图雷特综合征临床试验在过去很有限，这意味着这些患者的治疗选择很少。Noema 致力于开发一种新疗法，该疗法已被证明是安全的，并且具有有希望的作用机制，令人兴奋，我期待为它的临床开发做出贡献。”

关于 Noema Pharma
Noema Pharma 是一家总部位于瑞士的公司，针对以神经元网络不平衡为特征的孤儿 CNS 疾病。该公司拥有从罗氏获得许可的广泛产品线，并具有强大的安全包装，包括主导产品 NOE-101，一种 mGluR5 抑制剂，处于 2b 期，可用于结节性硬化症 (TSC) 的持续性癫痫发作和三叉神经系统的严重疼痛神经痛（TN）。NOE-105 是一种 PDE10A 抑制剂，处于治疗图雷特综合征的第 2 阶段。Noema Pharma 由欧洲领先的风险投资公司 Sofinnova Partners 提供种子资金。