马里兰州Germantown，美国- 2019年6月17日-  Orgenesis公司。（纳斯达克股票代码：ORGS）  （“Orgenesis”或“公司”），一家先进细胞疗法的开发商，制造商和服务提供商，宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准其自体胰岛素生产的孤儿药品名称（AIP）细胞作为细胞替代疗法，用于治疗由于慢性胰腺炎（CP）引起的全胰腺切除术（TP）引起的严重低血糖倾向性糖尿病。该技术由以色列Tel Hashomer Medical Research Infrastructure and Services Ltd.（“THM”）的Orgenesis Ltd.（Orgenesis Inc.的全资子公司）独家授权，并以公司总裁Sarah Ferber教授的工作为基础stylechina.com。科学官员和THM的研究员。

TP后糖尿病的发病率为100％，导致胰岛素依赖性和终身胰岛素依赖性，同时内源性胰岛素分泌和反调节激素胰高血糖素的丧失。由于完全的胰岛素依赖和胰高血糖素依赖性反调节的丧失，TP之后的血糖控制因常规胰岛素治疗而众所周知。患有这种病症的患者经历严重的高血糖和低血糖发作。 

该公司获得专利的转分化（或细胞重编程）过程涉及将一个成体组织或细胞转化为另一种类型的细胞，具有独特的表型和功能。Orgenesis开发了一种利用其转分化过程和其Point of Care（POCare）肝扩增技术将肝细胞转化为AIP细胞的新疗法。细胞首先来自患者肝细胞的小样本，并基于Orgenesis独特的POCare细胞扩增能力在肝细胞库中扩增。在适当的时候，细胞可以通过公司专有的转分化过程转化为功能性葡萄糖调节的AIP细胞，并通过输血返回患者的肝脏。目标是为各种类型的胰岛素依赖型糖尿病提供“实用治疗”， 

FDA的孤儿药物指定计划为药物和生物制剂提供孤儿状态，这些药物和生物制剂被定义为用于安全有效治疗，诊断或预防影响美国少于200,000人的罕见疾病/病症的孤儿状态。用于各种发展激励措施的药物，包括在获得监管部门批准后获得七年市场独占权的资格; 免除FDA申请费; 合格临床试验的税收抵免; 和药物开发过程中的其他潜在援助。

Orgenesis的首席执行官Vered Caplan表示，“我们很荣幸能够获得FDA的Orphan药物认证，因为这对于Orgenesis和患有全胰腺切除术相关巨大困难的患者来说都是一个重要的里程碑。Orphan药物名称有可能减少将我们的AIP细胞疗法推向市场所需的时间和成本，并有助于简化审批流程。“ 

“这种疗法是我们希望通过我们的POCare策略在更广泛的范围内实现的一个很好的例子。通过与多个临床站点合作收集和处理来自相关患者群体的肝脏活组织检查，我们正在构建用于创建和维护肝细胞库的框架，这将成为转分化过程的基础。美国纽约血液中心和奥地利格拉茨医科大学等合作将使我们能够将肝细胞库维持在临床使用所需的水平，并将成为临床开发的重要资源。虽然对全胰腺切除术引起的低血糖倾向性糖尿病患者的治疗是我们的当务之急，

关于Orgenesis

Orgenesis是一家生物技术公司，专门从事细胞和基因治疗行业的技术和服务的开发，制造和提供。公司通过两个平台运营：（i）POCare细胞治疗平台（“PT”）和（ii）通过其子公司Masthercell Global进行的CDMO平台。通过其PT业务，公司的目标是通过与其他临床前和临床阶段的生物制药公司以及研究和医疗机构的合作和许可进一步开发先进治疗药品（“ATMPs”），以实现此类ATMP耐心。公司通过区域合作伙伴对这些ATMP进行许可，并向其提供监管，临床前和培训服务，以支持他们的活动，以便在医疗点的医院环境中接触患者。通过公司的CDMO平台，它致力于为生物制药公司提供合同制造和开发服务。CDMO平台通过Masthercell Global运营，该公司目前由比利时的MaSTherCell，以色列的Atvio以及韩国和美国的子公司组成，每个都拥有独特的技术和专业知识，可用于多种细胞类型的制造。更多信息，请访问：以色列的Atvio以及韩国和美国的子公司，每个都拥有独特的技术和专业知识，可用于多种细胞类型的制造。更多信息，请访问：以色列的Atvio以及韩国和美国的子公司，每个都拥有独特的技术和专业知识，可用于多种细胞类型的制造。