Sigilon Therapeutics 的股价今早下跌，此前该公司宣布可能已经发现了今年早些时候美国食品和药物管理局 (FDA)将其用于治疗严重血友病 A 的实验性细胞疗法治疗暂停的原因。
今天早上，该公司宣布，它在 I/II 期血友病 A 研究中发现了一名接受 SIG-001 治疗的患者体内的纤维球。在今年早些时候接受了实验性治疗后，该患者接受了腹腔镜手术，以取出封装了细胞疗法的植入球体。使用该公司的 Shielded Living Therapeutics 平台创建的球体被回收后，发现它们已经纤维化，封装的细胞疗法不再可行。目前尚不清楚是什么导致球体纤维化。
Sigilon 的 Shielded Living Therapeutics 平台将先进的细胞工程与生物相容性材料的创新相结合。据该公司称，其目标是使其资产能够生产多种可能在体内缺失或缺乏的治疗分子，包括蛋白质、抗体和酶。SIG001 是公司最先进的资产。
在接受最高剂量 SIG-001 的第三名患者产生了因子 VIII (FVIII) 的抑制剂后，该研究被临床搁置，这是 FVIII 治疗的已知并发症。患者接受了治疗并继续接受监测。
除了了解严重不良事件的原因外，FDA 还要求提供有关可能导致患者产生抑制剂的因素的额外信息或数据。Sigilon 当时说，这包括家族病史和最近接种疫苗的免疫刺激。
在 7 月份的临床试验之前，三名患者接受了实验性细胞疗法。在今天早上的公告中，位于马萨诸塞州剑桥的 Sigilon 表示将调查纤维化球体的原因。与此同时，接受细胞疗法的三名患者将继续按照研究方案进行随访。
Sigilon 总裁兼首席执行官 Rogerio Vivaldi 医学博士表示，患者的安全和福利是公司的重中之重。Vivaldi 在一份声明中表示，该公司正在收集有关纤维化球体的信息，以了解研究中发生的情况。数据经过编译和处理后，信息将提交给 SIG-001 安全审查委员会在 12 月的下次会议上进行审查。
“我们将与 FDA、其他监管机构和顾问密切合作，以确定这些观察结果对我们项目的影响，”维瓦尔第在一份声明中说。
2017年，旗舰先锋推出了Sigilon 。不到一年后，该公司与礼来（Eli Lilly）达成合作协议，开发用于潜在治疗 1 型糖尿病的封装细胞疗法。
Sigilon 今天上午指出，对纤维球的调查不仅可能对重度或中度重度 A 型血友病的 I/II 期研究产生影响，还可能影响公司计划的 SIG I/II 期临床试验的剂量-005 用于溶酶体疾病粘多糖贮积症 I 型 (MPS-1)。