对于旨在为无数疾病和障碍开发新疗法的公司而言，跨越监管障碍是一个重要的里程碑。本周，美国食品和药物管理局 (FDA) 接受了多家公司的研究性新药申请，为临床开发扫清了障碍。
Memgen – 总部位于德克萨斯州的Memgen获得许可，将 MEM-288 推进临床，该公司全资拥有的癌症免疫疗法候选药物用于治疗多种实体瘤。Memgen 预计将在今年年底前开始筛查患者，以进行 I 期首次人体研究。
I 期试验将是一项开放标签、剂量递增研究，旨在评估 MEM-288（一种编码人干扰素β（IFNβ）转基因的溶瘤腺病毒和公司专有的重组嵌合 CD40 配体。据该公司称，除了非小细胞肺癌 (NSCLC) 外，该试验还可能招募三阴性乳腺癌、胰腺癌、头颈癌、黑色素瘤、皮肤鳞状细胞癌和默克尔细胞癌患者. 除胰腺癌患者外，试验参与者将是接受抗 PD-1/PD-L1 治疗后疾病进展且肿瘤病变可注射的患者。
Ikena Oncology – 总部位于波士顿的Ikena 将推进其 TEAD 抑制剂候选药物IK-930 进入临床。该公司将评估该资产作为针对在 Hippo 通路中表现出基因改变的癌症患者的潜在靶向治疗。据该公司称，IK-930 旨在选择性结合 TEAD 并破坏参与癌症进展、转移和治疗耐药性的关键基因的 TEAD 依赖性转录。
I 期研究将包括具有高频率 Hippo 通路改变的肿瘤类型的患者，包括缺乏 NF2 的恶性间皮瘤和一些具有 YAP/TAZ 基因融合的软组织肉瘤。Ikena 还计划探索 IK-930 与其他靶向药物的联合治疗实体瘤，如 EGFR 突变的 NSCLC 和 KRAS 突变的实体瘤。
忒修斯制药公司——也位于马萨诸塞州，忒修斯获得了公司主要开发候选药物THE-630的 IND批准，作为胃肠道间质瘤 (GIST) 患者的潜在治疗方法。THE-630 是受体酪氨酸激酶 KIT 的泛变体抑制剂。该候选药物是为晚期 GIST 患者设计的，这些患者的癌症对早期疗法产生了耐药性。
据该公司称，THE-630“对 GIST 中所有已知类别的 KIT 激活和耐药突变表现出强大的体外活性。”
忒修斯打算启动一项 I/II 期剂量递增和扩展临床试验，该试验将包括先前接受过治疗的晚期 GIST 患者。该研究预计将于 2021 年第四季度末或 2022 年第一季度开始。
Landos Biopharma——在 FDA 决定接受 IND 申请后，位于弗吉尼亚州的Landos 已开始评估 LABP-104作为类风湿性关节炎的潜在治疗方法。LBP-104 是 LANCL2 激动剂。它最近也被清除为系统性红斑狼疮的潜在治疗方法。该公司已针对这两种适应症启动了 I 期研究。
LABP-104 靶向抗炎受体 LANCL2，这是一种增强 Treg 功能和减少 TNF 产生的新机制。第一阶段研究的顶线结果预计将在 2022 年上半年公布。
Gannex Pharma – 中国的 Gannex 获得 FDA 批准开始ASC43F 的人体试验，ASC43F是一种具有甲状腺激素受体β（THRβ）和法尼醇 X 受体（FXR）双重靶点的一流固定剂量组合（FDC），用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的治疗。
ASC43F 是 ASC41 和 ASC42 的组合，是一种口服肝脏靶向 THRβ 激动剂前药。ASC41 之前的 I 期研究表明，该药物可以显着降低 LDL-C 升高的超重和肥胖受试者的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)、甘油三酯 (TG) 和总胆固醇 (TC)。这些是 NASH 的关键特征。
Antegene Corporation – 同样位于中国的 Antegene 获准开始对 ATG-101进行人体研究，ATG-101是一种正在开发的双特异性单克隆抗体，可作为转移性/晚期实体瘤和 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的潜在治疗方法。
ATG-101 是一种新型 PD-L1/4-1BB 双特异性抗体。I 期试验将评估 ATG-101 在晚期实体瘤和 NHL 患者中的安全性和耐受性。该公司表示，ATG-101在抗 PD-1/L1 治疗进展的肿瘤动物模型中显示出显着的抗肿瘤活性，并在 GLP 毒理学研究中显示出良好的安全性。