– FDA 基于 COSMIC-311 关键试验的 3 期批准，该试验证明 CABOMETYX 与安慰剂相比可显着改善无进展生存期 –
– Exelixis 准备立即完全支持扩展的适应症 –
– 申请在处方药使用者费用法案的目标行动日期 2021 年 12 月 4 日之前获得批准 –
加利福尼亚州阿拉米达--(美国商业资讯)-- Exelixis, Inc.（纳斯达克股票代码：EXEL）今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 CABOMETYX ®(cabozantinib) 用于治疗 12 岁及以上患有局部晚期或转移性分化型甲状腺癌 (DTC) 的成人和儿童患者，这些患者在先前的血管内皮生长因子受体 (VEGFR) 靶向治疗后出现进展，并且是放射性碘-难治或不合格。FDA 授予 CABOMETYX 突破性治疗指定和优先审查，其批准比处方药用户费用法案（ PDUFA ）目标行动日期 2021 年 12 月 4 日提前两个多月。 DTC 是最常见的甲状腺癌类型US 和对放射性碘治疗有抵抗力的患者预后较差。1、2、3、4
“在今天之前，接受过 VEGFR 靶向治疗后出现进展的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者面临着侵袭性疾病，并且没有标准的治疗选择，”癌症中心主任、医学博士 Marcia S. Brose 说Jefferson Torresdale 医院 Sidney Kimmel 癌症中心手术，托马斯杰斐逊大学 Sidney Kimmel 癌症中心社区临床试验联合主任，COSMIC-311 首席研究员。“在 COSMIC-311 关键 3 期试验中，CABOMETYX 延长了患者没有癌症进展的时间。FDA 批准 CABOMETYX 对这些急需新治疗方案的患者来说是一个重要的进步。”
该批准基于 COSMIC-311 的结果，这是一项评估 CABOMETYX 与安慰剂在放射性碘难治性 DTC 患者中进行的 3 期关键试验，这些患者在接受最多两次先前的 VEGFR 靶向治疗后出现进展。在计划的中期分析中，在意向治疗人群中，CABOMETYX 与安慰剂相比显着降低了疾病进展或死亡的风险（p<0.0001）。在中位随访 10.1 个月的随访分析中，盲法独立放射学委员会评估的中位无进展生存期 (PFS) 对 CABOMETYX (n=170) 治疗的患者为 11.0 个月，而接受治疗的患者为 1.9 个月。接受安慰剂治疗的患者（n=88）；风险比（HR）：0.22；95% 置信区间 (CI)：0.15–0.31。这些结果将于本月在 2021 年欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 大会上公布。
“ CABOMETYX 的批准建立在我们为难治性癌症患者提供转化药物的现有传统基础上，” Exelixis 总裁兼首席执行官 Michael M. Morrissey 博士说。“我们要感谢参与 COSMIC-311 试验的临床试验参与者、医生及其工作人员，并感谢 FDA 团队在快速审查我们的申请期间的合作。”
至少 25% 接受 CABOMETYX 治疗的患者报告的最常见不良事件 (AE) 是腹泻、掌跖红肿、疲劳、高血压和口腔炎。在至少 5% 的患者中发生的 3/4 级 AE 是掌跖红斑感觉异常、高血压、疲劳、腹泻和口腔炎。34% 接受 CABOMETYX 的患者发生严重 AE，至少 2% 的患者报告的最常见严重 AE 包括腹泻、胸腔积液、肺栓塞和呼吸困难。1.6% 的 CABOMETYX 组患者发生致命 AE，包括动脉出血 (0.8%) 和肺栓塞 (0.8%)。56% 接受 CABOMETYX 治疗的患者需要减量，22% 的患者需要第二次减量。
ThyCa：甲状腺癌幸存者协会的执行董事 Gary Bloom 说：“在先前治疗后出现进展并且对放射性碘抵抗的分化型甲状腺癌患者通常面临着不良的预后和有限的治疗选择。” “我们对 CABOMETYX 的最新批准感到兴奋，这将为此类甲状腺癌患者带来希望。”
关于 COSMIC-311
COSMIC-311 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期关键试验，在全球 164 个地点招募了 258 名患者。患者以 2:1 的比例随机接受 CABOMETYX 60 mg 或安慰剂，每天一次。主要终点是 PFS 和客观反应率。Exelixis 赞助 COSMIC-311，Ipsen 共同资助该试验。有关此试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov。
关于 DTC
到 2021 年，美国将诊断出大约 44,000 例新的甲状腺癌病例。5 其中近四分之三的病例将发生在女性身上，与大多数其他成人癌症相比，这种疾病更常在更年轻的时候被诊断出来。1虽然癌性甲状腺肿瘤包括分化型、髓质型和间变性型，但分化型甲状腺肿瘤约占病例的 90%。1这些包括乳头状、滤泡状和 Hürthle 细胞癌。1 DTC 通常通过手术治疗，然后用放射性碘消融剩余的甲状腺组织，但大约 5% 至 15% 的病例对放射性碘治疗有抵抗力。1,6对于这些患者，从检测到转移性病变的时间算起，预期寿命只有三到五年。2,3,4
关于 CABOMETYX ® （卡博替尼）
在美国，CABOMETYX 片剂被批准用于治疗晚期 RCC 患者；用于治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者；对于晚期 RCC 患者作为与 nivolumab 联合的一线治疗；以及 12 岁及以上患有局部晚期或转移性 DTC 的成人和儿童患者，这些患者在先前的 VEGFR 靶向治疗后出现进展，并且放射性碘难治性或不合格。CABOMETYX 片剂还获得了欧盟和全球其他国家和地区的监管批准。2016 年，Exelixis 授予 Ipsen 在美国和日本以外的 cabozantinib 商业化和进一步临床开发的独家权利。2017 年，Exelixis 授予武田制药有限公司独家权利，用于卡博替尼在日本的所有未来适应症的商业化和进一步临床开发。Exelixis 拥有在美国开发和商业化 cabozantinib 的独家权利