基因治疗领导者 Spark Therapeutics 已与该领域的另一位专门研究神经退行性疾病的开发商 NeuExcell 合作，希望找到亨廷顿病 (HD) 的潜在治疗方法。
HD 是一种毁灭性的遗传性脑部疾病，目前尚无治愈性治疗方法。它是由一种称为 4 号染色体的缺陷基因引起的，会影响大脑中负责思考、行走、吞咽、说话和推理能力的各个区域。进展是渐进的，最终，患者将需要全职护理。
Spark 和 NeuExcell 之间的合作开辟了 对后者专有神经再生基因治疗平台 和资源的访问。NeuExcell 正在通过一种可以处理神经修复的独家技术来寻找治疗各种神经系统疾病和中枢神经系统损伤的方法。该平台通过基于腺相关病毒的基因治疗引入神经转录因子，使用体内星形胶质细胞到神经元的转换。
两家公司根据期权许可进行合作，NeuExcell 将获得约 1.9 亿美元的预付款、许可费、研发、销售里程碑付款和未来销售的特许权使用费。Spark 还可以许可 NeuExcell 的 HD 程序的全球独家权利。
“Spark Therapeutics 一直在寻找方法为包括亨廷顿舞蹈症患者在内的患者带来潜在的开创性疗法，以挑战遗传疾病的必然性。我们期待与 NeuExcell 合作并探索他们独特的神经再生基因治疗平台，” Spark Therapeutics 首席科学官 Federico Mingozzi 博士说。在一份声明中。
人们一直认为成年哺乳动物的神经元无法替代，因此大多数 HD 和类似疾病的治疗都集中在延缓疾病的进展而不是治愈它。NeuExcell 的神经组织再生技术旨在将星形胶质细胞等内源性神经胶质细胞重新编程为功能性新神经元。虽然神经元不能分裂再生，但神经胶质细胞可以产生新的神经元，其数量可能足以开发新疗法。
Spark一直在寻找挑战遗传疾病不可避免的方法。它拥有一个先进的专有 AAV 平台，针对中枢神经系统疾病，目前有四个临床试验项目。与此同时，NeuExcell 正在开发中风、肌萎缩侧索硬化 (ALS)、脊髓损伤、神经胶质瘤、阿尔茨海默病、帕金森病和创伤性脑损伤的治疗方法。
Spark 还积极与其他生物技术公司合作，寻找治疗各种遗传疾病的方法。今年年初，该公司与主要基因电路领导者 Senti Biosciences 合作 ，使用后者的 智能传感器技术 开发细胞类型和疾病特异性合成启动子，用于眼部、肝脏或 CNS 定向治疗。Senti Bio 将收到超过 6.45 亿美元的总付款，包括未来实现的任何里程碑。