美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了Biogen的 aducanumab 用于治疗阿尔茨海默病。这是第一种被批准用于治疗该疾病潜在病因的药物。它将以商品名 Aduhelm 销售。
“我们很清楚围绕这一批准的关注，” FDA 药物评价和研究中心主任帕特里齐亚·卡瓦佐尼( Patrizia Cavazzoni)说。“We understand that Aduhelm has garnered the attention of the press, the Alzheimer's patient community, our elected officials, and other interested shareholders. 在平衡治疗一种严重的、危及生命的疾病的情况下，这么多人关注这次审查的结果是有道理的。”
该机构表示，它确定有“大量证据”Aduhelm 帮助了患者。“由于 FDA 批准了 Aduhelm，阿尔茨海默病患者有了一种重要而关键的新疗法来帮助对抗这种疾病。”
Biogen 及其合作伙伴 Eisai于 2019 年 3 月放弃了该药物计划，此前一项无效分析称该药物不会达到其终点。然后，仅仅几个月后，这些公司在与 FDA 进行全面分析和对话后报告说，其中一项试验，即 III 期 EMERGE 研究，在最高剂量下达到了主要终点，表明临床下降显着减少。他们在当年 12 月提交了数据，然后将其提交给 FDA 批准，初始目标行动日期为 2021 年 3 月。该机构要求提供更多信息，该信息被归类为主要修正案，新的 PDUFA 日期为 6 月 7 日放。
该机构的 FDA 外周和中枢神经系统药物咨询委员会于 2020 年 11 月投票反对推荐该药物。
所提供的数据很复杂，而且有些争议。许多治疗阿尔茨海默氏症患者的研究人员和医生，以及患者及其家属，普遍抱有希望。许多其他研究人员和医生对这些数据持怀疑态度，认为 Biogen 尚未证明该药物的功效，其风险收益状况也无法令人信服。
例如，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的医学、医学伦理和健康政策以及神经病学教授、宾夕法尼亚大学记忆中心的联合主任贾森·卡拉威什在STAT 上写了一篇专栏文章，题为“如果FDA 批准了 Biogen 的阿尔茨海默氏症治疗，我不会开处方。”
“如果它获得批准，我就不会向我的患者推荐它，”Karlawish 写道。“我在阿尔茨海默病领域的同事也不愿意批准 aducanumab。为什么？百健（Biogen）没有为此提出令人信服的理由。”
另一方面，普罗维登斯巴特勒医院神经病学和记忆与衰老项目主任、布朗大学教授斯蒂芬萨洛韦将患者作为临床试验的一部分进行治疗。他说他对这种药物印象深刻。他治疗了 17 名患者，其中 10 名在治疗期间没有下降。“这是我们在 100 多项阿尔茨海默氏症试验中第一次注意到这种临床效果，”他告诉波士顿环球报。
定价监管机构临床与经济评论研究所 (ICER) 发布了一份报告，批评 aducanumab 的疗效不足，并建议如果获得批准，将每名患者每年约 2500 美元和 8300 美元的低价格点。大多数分析师预计每位患者每年的价格约为 50,000 美元，到 2026 年的年销售额预计为 48 亿美元。
另一方面，在 FDA 小组讨论中，UsAgainstAlzheimer's 董事长兼联合创始人 George Vradenburg 作证说：“如果我们等待完美的药物或完美的数据，我们将进一步陷入这种可怕疾病的控制之中。 …… 凝视阿尔茨海默氏症深渊的人们同样值得。我加入了这场与阿尔茨海默氏症的斗争，因为我的家人在 40 多年里经历了三代阿尔茨海默氏症。按照这个速度，我的孩子和孙子们都在阿尔茨海默氏症的靶心里。”
阿尔茨海默病协会首席战略官乔安妮·派克 (Joanne Pike) 最近告诉路透社，“我们支持批准 aducanumab 的决定...... 它开创了潜在治疗的新时代。”
美国食品和药物管理局神经病学产品评估主管比利·邓恩 (Billy Dunn) 在 11 月的咨询委员会会议上表示，阿尔茨海默氏症是美国第六大死因，这是“一种深刻而巨大的未满足的医疗需求”。