美国食品药品监督管理局的抗菌药物咨询委员会（AMDAC） 一致投票赞成 使用 武田制药公司的 马利巴韦治疗不同类型的难治性巨细胞病毒（CMV）感染。
根据 II 期和 III 期 TAK-620-303 (SOLSTICE) 试验的结果，AMDAC 成员一致投票赞成使用马利巴韦 (TAK-620) 治疗难治性 CMV 感染和对更昔洛韦、缬更昔洛韦具有基因型耐药性的疾病、膦甲酸或西多福韦在移植受者中。他们还建议将同样的方法用于治疗对相同药物没有基因型耐药性的难治性 CMV。
FDA 已将武田的马利巴韦新药申请置于优先审查之下，当监管机构做出最终决定时，AMDAC 的这一信任投票将被考虑在内。NDA 提交基于 III 期研究。AMDAC 还在一个公共论坛上收集了倡导者、患者和医疗保健提供者的见解和回应。
“今天投票支持我们的研究性抗病毒药物标志着朝着为患有难治性 CMV 感染和疾病的成人移植受者提供首个批准的治疗迈出重要一步，无论是否有耐药性。我们期待与 FDA 合作，因为它完成了对我们的应用程序，”武田副总裁兼 maribavir 全球项目负责人 Obi Umeh 医学博士在一份声明中说。
CMV 是一种β疱疹病毒，通常会影响免疫系统受损的个体。在全世界每年大约 200,000 例成人移植中，CMV 是最常见的病毒感染之一。它在实体器官移植受者中的估计发生率为 16% 至 56%，在造血干细胞移植患者中的发生率为 30% 至 70%。
在接受移植的患者中，重新激活 CMV 会导致严重后果，包括失去新器官，在极端情况下甚至会导致死亡。现有的移植后感染疗法可能表现出需要调整剂量或可能无法抑制病毒复制的毒性。目前的其他治疗方法也可能需要长期住院治疗。
“接受实体器官或干细胞移植的患者的 CMV 治疗很复杂，特别是在标准治疗失败且可能面临现有药物副作用风险的患者中。我对 CMV 的潜力感到兴奋移植后 CMV 患者的额外治疗选择，”宾夕法尼亚医学移植传染病主任 Emily Blumberg 博士指出。
Maribavir 是一种口服生物可利用的抗 CMB 化合物，据报道是唯一一种靶向和抑制 UL97 蛋白激酶及其天然物质的 CMV 抗病毒药物。欧盟委员会已授予其孤儿药资格，用于治疗被诊断为细胞介导免疫受损的患者的 CMV 疾病，并被FDA授予治疗有临床意义的 CMV 病毒血症和高危患者的疾病。Maribavir 还获得了 FDA 的突破性疗法认定。