加利福尼亚州米尔皮塔斯--( BUSINESS WIRE )--ASC Therapeutics 是一家私营生物制药公司，在体内基因替代、基因编辑和同种异体细胞疗法的开发方面处于领先地位，今天宣布与马萨诸塞大学医学院建立合作伙伴关系（ UMMS ）共同开发枫糖浆尿病（ MSUD ）的基因疗法。
根据协议，由 UMMS Horae 基因治疗中心主任高光平博士和 RNA 治疗学助理教授 Dan Wang 博士领导的 UMMS 研究小组将为 MSUD 开发多种动物模型，以及使用此类动物模型和专有 AAV 结构进行临床前测试。ASC Therapeutics 获得了对由此合作伙伴关系产生的选定结构和知识产权的独家选择权。ASC Therapeutics 和 UMMS 将联合开展进一步的 IND 支持研究、监管和制造活动，以获得 IND 许可并将该计划推进到临床阶段。
ASC Therapeutics 首席执行官江如宏博士表示：“我们期待与高博士和王博士领导的 UMMS 团队合作，他们是 AAV 技术开发和应用的领先专家。这种合作伙伴关系巩固了我们的基因治疗管道，并将为全球严重未满足医疗需求的患者提供新的基因治疗。”
马萨诸塞大学医学院佩内洛普布斯罗克韦尔生物医学研究教授、微生物学与生理系统教授、李微博罕见病研究所联席主任高光平博士表示：通过加速这种急需的治疗进入临床，开发基于 AAV 的 MSUD 疗法的进展将从这种伙伴关系中受益匪浅。ASC Therapeutics 对血友病 A 新型基因疗法的 IND 批准证实了他们在将临床前发现转化为临床项目方面的卓越、承诺和专业知识。”
宾夕法尼亚州特殊儿童诊所的医学主任、合作临床专家、医学博士 Kevin Strauss 博士补充说：“我们很高兴看到正在为 MSUD 开发一种新的治疗方法。终生饮食疗法和间歇性医院管理既乏味又困难，并且不能统一保护受影响的个体免受最危及生命的疾病并发症的影响。目前，肝移植是唯一的替代治疗，但并非在所有临床情况下都可用，并且会带来手术和慢性免疫抑制的额外风险。对治疗 MSUD 的更安全、更有效、精确的疗法存在紧迫的未满足需求。在 CSC，我们期待与 UMMS 和 ASC Therapeutics 团队合作，将 MSUD 基因治疗推向临床试验，为患者及其家人创造新的希望。”