早期获得药物计划 (EAMS) 下的积极科学意见将使英国符合条件的全身性重症肌无力 (gMG) 患者在获得上市许可之前获得依加替莫
Efgartigimod 于 2021 年 11 月被英国药品和保健产品监管机构 (MHRA) 授予有前途的创新药物 (PIM) 称号
荷兰布雷达 — 2022 年5 月3日 — argenx SE（泛欧交易所和纳斯达克股票代码：ARGX）是一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，今天宣布该公司的新生儿 Fc 受体（FcRn ) 阻滞剂已获得 EAMS 下 MHRA 的积极科学意见。在 EAMS 中，依加替莫德适用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体血清阳性 gMG 的成年患者，包括治疗失败、不耐受或不符合许可治疗的难治性 gMG 患者。
在 MHRA 批准正式的营销授权申请 (MAA) 之前和报销之前，EAMS 计划为正在经历重大未满足医疗需求的患者提供早期获得创新药物的机会。积极的科学意见使医疗保健提供者能够在获得许可之前决定是否开出治疗处方，从而在相关监管机构完成对 MAA 的审查时，授予英国符合条件的 gMG 患者在获得许可前获得依法加莫德的可能性。
“尽管目前有可用的治疗方法，但英国的 gMG 患者面临着巨大的疾病负担，许多人难以控制这种罕见的自身免疫性疾病的衰弱症状。我们致力于解决这一未满足的需求，并且很高兴英国医疗保健专业人员现在有一个潜在的新选择来治疗符合条件的 gMG 患者，” argenx 的英国区域经理 David Knechtel 说。“ MHRA 的积极科学意见支持我们对 efgartigimod 可以为 gMG 患者提供价值的信念，并标志着我们朝着为世界各地患者服务的目标又取得了进展。我们期待与该机构继续合作，尽快为英国患者提供这种创新疗法。”
欧洲药品管理局（EMA）目前正在审查用于治疗 gMG 的 efgartigimod 的 MAA，预计将在 2022 年下半年做出决定，随后 MHRA 将就英国上市许可做出预期的决定。Efgartigimod 先前于 2021 年 11 月被 MHRA 授予 PIM 指定。
关于Generali z ed Myasthenia Gravis
全身性重症肌无力 (gMG) 是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，影响多达 15,000 名英国患者，其中免疫球蛋白 G (IgG) 自身抗体会破坏神经和肌肉之间的交流，导致使人衰弱并可能危及生命的肌肉无力. 大约 85% 的 MG 患者在 24 个月内进展为 gMG 1，全身肌肉可能会受到影响。确认有 AChR 抗体的患者约占 gMG 总人口1的 85% 。
关于 Efgartigimod
Efgartigimod 是一种抗体片段，旨在通过与新生儿 Fc 受体结合并阻断 IgG 回收过程来减少致病性免疫球蛋白 G (IgG) 抗体。Efgartigimod 正在研究几种已知由引起疾病的 IgG 抗体介导的自身免疫性疾病，包括神经肌肉疾病、血液疾病和皮肤起泡疾病。它目前在美国被批准用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人 gMG 患者，在日本被批准用于对类固醇或非甾体免疫抑制疗法没有足够反应的 gMG 成人患者。
关于 argenx
argenx 是一家全球免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病的人们的生活。argenx 通过其免疫学创新计划 (IIP) 与领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学突破转化为世界一流的新型抗体药物组合。argenx 在美国和日本开发并正在商业化第一个也是唯一一个获批的新生儿 Fc 受体（ FcRn ）阻滞剂。