评估PCSK9抑制剂添加到小儿HeFH人群的降脂治疗中的第一阶段3期试验
Repatha显着降低LDL-C并改善所有次要脂质参数
安进公司（NASDAQ：AMGN）今天宣布从HAUSER-RCT相正的数据3B研究，评估Repatha的安全性和有效性®（evolocumab）在儿童患者中，10 -17岁，患有杂合性家族性高胆固醇血症（HeFH）。研究表明，与安慰剂相比，Repatha联合他汀类药物和其他降脂疗法可显着降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。这些数据将在8月29日至9月由欧洲心脏病学会组织的ESC 2020 –数字体验会议上进行口头报告。1，同时发表在《新英格兰医学杂志》上。
HeFH是一种遗传性遗传疾病，在全球范围内有250人患该病。1从出生时开始的高水平低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）加速了动脉粥样硬化性心血管疾病的发展，导致包括心脏病发作和其他血管疾病在内的心血管事件的总体风险增加，并且降低了此类疾病的年龄事件发生。2 FH患儿体重可以正常，饮食健康，运动量充足且LDL-C仍较高。2 ，3在人与FH的心脏疾病的风险高约20倍与一般人群。4
医学部医学博士Daniel Gaudet说：“小儿FH患者从很小的时候起就有发生心血管事件的风险增加，因此有效控制HeFH儿童的LDL-C水平非常重要。” 在蒙特利尔大学任职，是Hauser-RCT研究的高级作者。“这项研究表明，Repatha在已经接受降脂治疗并需要进一步降低LDL-C的小儿HeFH患者中，作为安全有效的治疗选择的潜力。”
一项随机，双盲，为期24周的研究结果表明，在HeFH的儿科患者中，与安慰剂相比，每月用Repatha治疗的LDL-C相对于基线水平平均降低38.3％，并且LDL-C的绝对降低为68.6 mg / dL （平均绝对减少量）达到其主要终点并显示在他汀类药物上给予evolocumab的优越性。5与安慰剂相比，接受Repatha治疗的患者的二级脂质参数较基线水平有所改善，包括22-24周平均LDL-C降低了42.1％，非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL- C）在第24周时，载脂蛋白B（ApoB）在第24周时减少了32.5％，在ApoB /载脂蛋白A1（ApoA1）的比率在第24周时减少了36.4％。5没有发现新的安全风险。5与安慰剂相比，Repatha组中最常见的治疗紧急事件（> 2％）成比例增加（> 1％）是头痛，口咽痛，流感，流感类型疾病，上呼吸道感染和便秘。5
“ Amgen致力于改善心血管疾病患者的护理并改善他们的生活。这包括投资于临床试验和现实证据研究，以更好地了解Repatha在各种患者人群和最需要的人群中的安全性和有效性。”安进公司研发执行副总裁戴维·里斯（MD M. Reese）表示。“这项研究增加了我们对Repatha的总体证据基础，使我们对遗传上较高的LDL-C患儿的胆固醇管理有了更好的了解，这使我们在这一历史上未被诊断和治疗不足的疾病中更接近另一种治疗选择。”
“作为父母，您可能很难理解您的孩子看起来健康，饮食良好并且很活跃，患有隐形病，可能导致早期心脏病发作或中风，” The创始人兼首席执行官Katherine Wilemon说道。 FH基金会。“好消息是，通过早期和持续的治疗，FH患者可以通过降低其LDL-胆固醇来大大降低心血管疾病的风险。该试验数据为我们提供了对家族性高胆固醇血症儿童新的，安全有效的治疗方法的希望。”
关于家族性高胆固醇血症
LDL-C升高是血液中胆固醇和/或脂肪的异常。6,7 FH是一种遗传性疾病，会在早期导致高水平的LDL-C。8据估计，在美国有100万人患有FH（杂合子和纯合子），但只有不到1％的人被诊断出。9,10杂合子FH（HeFH）是最常见的FH类型，在全球大约每250 个中就有1个。1 FH患者有50％的机会将病情传染给孩子。8
关于HAUSER-RCT研究设计
HAUSER-RCT是一个阶段3B，多中心，随机（2：1），双盲，安慰剂对照研究，评估疗效，安全性和Repatha每月皮下注射24周的耐受性®（evolocumab）10至17岁患有杂合性家族性高胆固醇血症或HeFH的患者为420 mg（n = 104）与安慰剂（n = 53）。筛选时按LDL-C（<4.1 vs≥4.1mmol / L）和年龄（<14 vs≥14岁）分层。关键的入选标准包括低脂饮食禁食LDL-C≥3.4mmol / L，筛查前禁食LLT-C≥4周。主要终点是从基线到第24周LDL-C的变化百分比；次要终点包括非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）从基线到第22周和第24周的LDL-C的平均百分比变化，从基线到第24周的LDL-C的平均百分比，从基线到第24周的LDL-C的百分比变化），载脂蛋白B（ApoB），总胆固醇/ HDL-C比率和ApoB /载脂蛋白A1（ApoA1）比率。进一步的安全评估包括Tanner分级，
关于Amgen在心血管治疗领域的研究
基于在为严重疾病患者开发生物技术药物方面的三十多年经验，Amgen致力于解决重要的科学问题，以改善心血管疾病患者的主要护理并改善他们的生活，心血管疾病的主要原因世界范围内的发病率和死亡率。11安进公司对心血管疾病以及潜在治疗方案的研究是安进公司不断增强的能力的一部分，该能力利用人类遗传学来识别和验证某些药物靶标。通过自身的研究和开发工作以及合作伙伴关系，安进公司正在建立由几个经过批准和研究的分子组成的稳健的心血管产品组合，以解决当今许多重要的未满足患者需求，例如高胆固醇和心力衰竭。