- 正在进行的第一阶段扩展研究中的最新数据为 Trappsol ® Cyclo ™通过家庭静脉输注稳定疾病进展的能力提供了额外的支持，用于治疗 Niemann-Pick 病 C1 型（“NPC”）
-静脉注射Trappsol ® Cyclo™ 2 年以上的安全性良好
- 关键的 3 期研究（“TransportNPC™”）目前对患者开放
佛罗里达州盖恩斯维尔--(美国商业资讯)-- Cyclo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：CYTH）（“Cyclo Therapeutics”或“公司”），一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过科学和创新开发改变生命的药物对于患有疾病的患者和家庭，今天公布了评估 Trappsol ® 的第一阶段扩展研究的新数据Cyclo™ 用于治疗 C1 型尼曼-匹克病（“NPC”），这是一种罕见的、进行性的和致命的遗传性疾病，其特征在于细胞中胆固醇的异常积累。这些数据将在 2021 年 7 月 29 日至 8 月 1 日举行的全国尼曼匹克病基金会家庭支持和医疗会议以及 2021 年 8 月 1 日举行的国际尼曼匹克病基金会双年度会议上公布，该会议也以虚拟方式举行。
Trappsol ® Cyclo™ 是一种对胆固醇具有亲和力的羟丙基β 环糊精的专有配方。在多项临床研究中，Trappsol ® Cyclo™ 已显示出令人鼓舞的结果，可以使细胞中胆固醇的运输正常化。
“我们对 Trappsol ® Cyclo™ 在 NPC 治疗中所展示的安全性和有效性的持续趋势感到非常满意。我们很高兴有机会向患者及其家属展示这些数据，并希望在我们努力治疗 NPC 的全身和神经系统表现的过程中继续给予鼓励，”公司首席科学官兼高级副总裁 Sharon Hrynkow 博士评论道。医疗事务总裁。
“我们仍然专注于迅速推进该临床项目以获得潜在的市场批准，并坚信 Trappsol ® Cyclo ™ 具有巨大潜力，可以满足 NPC 患者及其家人的重大未满足需求，”首席执行官兼执行董事 N. Scott Fine 表示。循环疗法。
所有 8 名符合条件的患者（美国居民）都参加了扩展协议，该协议支持在医疗保健专业人员的护理下在家中进行静脉输液。2020 年 9 月的初步疗效评估显示疾病稳定，一些患者的临床改善显着。
第一名患者于 2019 年 5 月在开放标签扩展研究中给药，最后一名患者于 2020 年 2 月入组。 公司此前根据数据截断时的初始疗效结果，于 2021 年 1 月报告了 1 期扩展研究的数据-截止 2020 年 9 月。下面总结的结果的数据截止日期为 2021 年 7 月。
Trappsol ® Cyclo™的安全性仍然良好，没有归因于药物的不良事件。
从基线（第 1 阶段）到最新数据（第 1 阶段加扩展数据），8 名患者使用 17 域 NPC 严重度量表测量的疗效显示患者的稳定性趋势，平均暴露时间为 25 个月。17 域量表评估 9 个主要疾病特征和 8 个次要疾病特征。使用该工具的疾病特征显示 3 名患者的听力恶化和 1 名患者的听力改善：4 名患者的眼球运动恶化，1 名患者的吞咽恶化和 3 名患者的吞咽改善，1 名患者的记忆力改善，以及17域量表的其他疾病特征稳定。
使用 17 域 NPC 严重性量表的子集，即 5 域 NPC 严重性量表，根据 NPC 患者评估（言语、吞咽、精细运动技能、行走和认知）测量对患者生活质量最重要的疾病特征)，观察到疾病稳定的趋势。
对于所有可用数据的所有患者，观察到平均每年恶化 0.4 分。这很重要，因为根据已发表的计算（Cortina-Borja 等人，2018 年），预计 NPC 患者每年会恶化 1.4 分。
3 名患者总体稳定，即他们的 5 域评分没有变化（根据自基线给药以来 Trappsol® Cyclo™ 的时间，预期变化为 1.3、2.7 和 2.1 分）；1 名患者改善（实际变化 -1 和预期变化 2.2），3 名患者恶化，但在没有干预的情况下以比预期慢的速度（实际变化 2 对预期 4.4；实际变化 4 对预期 4.8，实际变化 1 对预期 3.5）和 1恶化超出预期（实际变化 4 与预期变化 2.9）
一名患者在延长方案 1 年后将 Miglustat 添加到他们的治疗计划中，5 域评分没有变化。
剂量水平似乎不是此处报告的阳性数据的一个因素，但鉴于样本量有限，不可能明确解释剂量。5 域 NPC 严重程度评分总体改善的患者接受了 1500 mg/kg 剂量，而总体恶化的患者也接受了 1500 mg/kg 剂量。在总体稳定的 3 名患者中，2 名接受了 1500 mg/kg 剂量，2 名接受了 2500 mg/kg 剂量。
这些发现为 Trappsol ® Cyclo™ 稳定 NPC1 疾病进展的能力提供了额外的支持。
Trappsol ® Cyclo™ 目前正在关键的第 3 期研究 TransportNPC™ 中进行评估，用于治疗 NPC1。正如之前宣布的那样， Cyclo Therapeutics 获得了 Trappsol ® Cyclo ™的孤儿药指定，用于在美国和欧盟治疗 NPC1，并在美国获得快速通道和罕见儿科疾病指定。罕见儿科疾病指定是赞助商在获得上市许可后在美国获得优先审查券的主要要求之一。