从第二次中期分析发现先入人相I / II的临床试验翻译生物的囊性纤维化（CF）的mRNA候选人，MRT5005，表明该药物没有显著改善肺功能患者的CF.
早在2019年，Translate Bio表示 MRT5005导致接受单剂量MRT5005的患者的肺功能测量显着增加。基于这一发现，该公司希望在多次剂量以及更高剂量的药物中都能找到相似的益处。
2020年初，Translate Bio获得 了美国食品和药物管理局的CF认证MRT5005的快速通道认证。快速通道计划被任命为加快MRT5005的开发和审查。
MRT5005由Translate Bio开发，用于通过雾化将编码mRNA的功能齐全的CF跨膜电导调节剂（CFTR）蛋白质递送至肺内的细胞，从而治疗CF的根本原因。I / II期试验旨在评估CF患者单次和多次递增剂量的mRNA候选药物的安全性和耐受性。
该研究的第二次中期分析包括先前报道的三个单次上升剂量（SAD）组（8、16和24 mg）的数据。包含20 mg SAD组的其他数据和来自多次上升剂量（MAD）组的数据（每周五次，一次为8 mg，12 mg和16 mg），也添加到了第二次中期分析中。数据包括治疗后一个月的随访，以评估主要结局。
总体而言，重复服用CF候选药物被认为耐受性良好，总体上是安全的，没有严重不良事件的报道。所有出现治疗的不良事件的严重程度均为轻度至中度。
在这项研究中，肺功能的主要指标（1秒内预测的强制呼气量百分比（ppFEV1））也作为一项安全指标进行了评估，该指标在整个试验过程中都是安全的。
根据Translate Bio的调查，研究人员没有发现ppFEV1有所增加。换句话说，该药物在试验期间并未显着改善肺功能。
Translate Bio表示，这项试验仍在进行中，并已计划立即报告额外的20 mg MAD剂量组和4 mg每日剂量组的发现。
I / II期主要研究人员说：“我们已经看到了mRNA在整个疫苗领域所产生的影响，并且鉴于其科学的新颖性，我希望mRNA在治疗包括CF在内的肺部疾病方面具有类似的作用。”医学博士史蒂芬·罗恩（Steven Rowe），兼任格雷戈里·弗莱明·詹姆斯囊性纤维化中心主任，阿拉巴马大学伯明翰分校肺，过敏和危重医学科教授。“尽管创新的临床科学通常是渐进式的，但我相信通过这些中期结果，我们已经获得了适用于CF的mRNA治疗开发的重要见解。”
Translate Bio首席执行官罗纳德（Ronald）补充说：“这是首次通过重复吸入剂量将CFTR信使RNA应用于CF患者，我相信，这代表了我们在开发转化性mRNA疗法方面的开拓性努力的重要组成部分。”雷诺。“我们正在评估该试验的经验以及正在进行的CF转化研究的发现，同时也在推进下一代CF发现工作。”
根据Renaud的声明，Translate Bio尚无放弃CF的计划。由于其积极的安全性和耐受性，该公司希望继续对候选人进行全面研究。
他说：“我们将继续利用过去12到18个月在肺生物学和气溶胶科学领域建立的内部能力，以及与领先的学术研究团队建立的宝贵合作伙伴关系，以优化CF项目的进一步发展。”说。“我们的患者社区对我们至关重要，我们致力于推动CF和其他肺部疾病的mRNA治疗。这是该领域潜力巨大的第一步，我们期待在推进发展计划时分享更多。”