Clarivate发布了其年度“待观察药物”列表，并列举了四种有望引起轰动的药物-预计每年将带来10亿美元的销售额。但是，可能存在障碍-人们可能很难获得批准。
Biogen和Eisai的Aducanumab治疗阿尔茨海默氏病
今年早些时候，美国食品药品监督管理局（FDA）延长了Biogen和卫材针对阿德那单治疗阿尔茨海默氏病的生物许可证申请（BLA）的审查期限。这种药物充满争议-并带来了意想不到的希望。FDA预计于3月7日做出有关药物使用的决定，但现在被推迟到2021年6月7日。
2019年3月，Biogen和总部位于东京的Eisai宣布，他们将停止对患有轻度阿尔茨海默氏症和轻度阿尔茨海默氏症痴呆症患者的阿杜那单抗全球ENGAGE和EMERGE的全球III期临床试验。他们还停止了EVOLVE II期试验和PRIME Ib期长期试验。一个独立的数据监控委员会表示，他们不太可能达到其主要目标。
它似乎是阿尔茨海默氏病淀粉样蛋白理论中的最后一个钉子。Aducanumab是针对β-淀粉样蛋白的抗体，β-淀粉样蛋白是在阿尔茨海默氏病患者大脑中积累的一种蛋白质。
但是在2019年10月，两家公司宣布了寻求对该药物进行监管批准的计划。事实证明，III期EMERGE试验达到了其主要终点，显示出临床下降的显着下降。Biogen在12月的会议上的最终数据分析中介绍了调查结果，尽管对总体数据仍然持怀疑态度，但似乎足以提出BLA申请，该公司计划在2020年第二季度这样做。
他们提出的是，III期EMERGE试验达到了其主要终点，显示出临床下降的显着下降。百健说，来自接受足够高剂量药物治疗的一部分患者的数据对认知和功能（包括记忆力，方向和语言）以及对日常生活活动的益处具有显着益处。
尽管许多公司的某些数据存在问题，这些数据非常复杂，但两家公司认为他们有足够的理由将其提交给FDA，并有望在今年春季提交。
然后，在2020年4月，他们宣布尽管公司已开始提交BLA的部分内容，但他们预计直到今年第三季度才能完成。
提交工作已于2020年8月完成，并与FDA进行了持续合作，其中包括来自III期EMERGE和ENGAGE试验以及Ib PRIME期研究的数据。Biogen还要求进行优先审查。
2020年11月，FDA的外周和中枢神经系统药物咨询委员会猛烈抨击了该药物的提交，对问题“是否进行研究302（EMERGE），独立考虑而未考虑研究301（ENGAGE），对1是，8否和2不确定表示表决。 ），提供有力的证据支持阿杜那单抗治疗阿尔茨海默氏病的有效性？” 它还对研究103（PRIME）是否支持该药的有效性投了0票，7票和4票不确定。委员会一次又一次地对该药投了反对票。
显然，最新的延误与FDA要求其他分析和临床数据有关。Biogen符合规定，FDA认为这是对该应用程序的重大修订，因此需要额外的审核时间。
如果获得批准，这似乎是一个很大的“假设”，Clarivate的分析师将其描述为“从根本上改变患者护理并转变市场的重大机遇。”
UCB的Bimekizumab用于斑块状牛皮癣
2020年9月22日，总部位于比利时布鲁塞尔的UCB宣布，FDA和欧洲药品管理局（EMA）分别接受了该公司针对中度至重度斑块状牛皮癣成年人的bimekizumab的BLA和市场授权申请（MAA）。提交的内容是基于积极的第三阶段数据读出。所有患者均达到了主要终点，证明接受药物治疗的患者在第16周的皮肤清除率高于接受安慰剂的患者和接受AbbVie's Humira（阿达木单抗）的患者。
该药物是人源化单克隆IgG1抗体，可选择性抑制IL-17A和IL17F（两种驱动炎症的细胞因子）。更重要的是，考虑到Humira的普遍性，比美珠单抗的副作用似乎要少得多。Clarivate小组写道：“虽然bimekizumab是晚期药物，在现有治疗方案上提供了逐渐改善的效果，但有望获得同类最佳的疗效，并减少了严重的副作用。”
武田和Myovant的Relugolix治疗前列腺癌
Relugolix是治疗前列腺癌的口服药物。除此之外，它还针对女性子宫内膜异位症和子宫肌瘤而开发。Clarivate的分析师认为，正是这三个目标增加了该药成功的机会。与可注射的GnRH激动剂竞争者相比，口服制剂还具有优势。
2020年12月18日，FDA批准 了由Myovant Sciences开发的，名称为Orgovyx的药物用于患有晚期前列腺癌的成年人。它是第一种口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂。
2018年5月，武田与ASKA Pharmaceutical签订 了许可协议，授予ASKA子宫肌瘤药物专有的商业化权利和日本子宫内膜异位症的专有开发与商业化权利。武田在日本和亚洲部分地区拥有商业权。Myovant Sciences在其他地区拥有权利。武田和Roivant Sciences于2016年6月成立了Myovant Sciences。
拜耳和默克的Vericiguat治疗慢性心力衰竭
2021年1月20日，FDA批准Verquvo（vericiguat）降低有症状的慢性心力衰竭和射血分数较少的成年人因心力衰竭住院或需要门诊静脉利尿剂后心血管死亡和心力衰竭的风险。超过45％。该批准基于关键的III期VICTORIA试验数据。该药物是由默克公司和拜耳公司共同开发的。
Clarivate指出：“ Vericiguat的新颖作用机制应使其被接受为现有疗法的附加疗法。它很可能会在高风险的HFrEF患者中找到自己的位置，成为治疗武器库中受欢迎的补充，并扩大他们的治疗选择。”