宾夕法尼亚大学的科学家开发了一种新方法来解决纤维化问题，这是导致心脏病的主要原因。
研究人员在体内重新设计了嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞，并将靶向 CD5 的脂质纳米颗粒 (LNP) 注射到患有心力衰竭的小鼠模型中。 LNP 包含信使 RNA 指令以重新编程 T 淋巴细胞，这使科学家能够完全在体内生成 CAR T 细胞。
对 小鼠试验的 分析表明，它在恢复心脏功能和减少纤维化方面取得了成功。这一发现很有价值，因为它可能会在未来导致许多治疗应用，并进一步研究其机制，并最终研究其对人类的影响。此外，由于其个性化性质，CAR T 是一种非常昂贵的治疗方法。通过在体内工作，这种新方法使治疗具有可扩展性，使每个患有这种疾病的人都能使用相同的通用方法。
“使用 mRNA 在体内生成工程 T 细胞对某些疾病具有吸引力，因为所产生的 CAR T 细胞的瞬时性质可能会限制毒性，包括注射前淋巴耗竭的风险，并允许精确给药，”科学家说在他们发表在《科学》杂志上的文章中。
“与癌症患者不同，患有纤维化疾病的患者可能不需要完全消除病理细胞（活化的成纤维细胞），但可能会从整体减轻疾病负担中受益。此外，靶向 LNP/mRNA 技术提供了有利的滴定能力给药并根据需要重新给药，”他们补充说。
心脏纤维化是心力衰竭病理学的核心。它的特点是心脏组织变硬和结疤，并影响肺和它们之间的淋巴腺。它是致命的，纤维化疾病每年导致全球超过 800,000 人死亡。
科学家们在人体试验方面还有很长的路要走，但他们乐观地认为，下一步 在大型哺乳动物身上测试该程序，可能会在未来两年内发生，也将产生有利的结果。
该研究小组 由科学家乔纳森·爱泼斯坦A.，乔尔留里克，伊什特万Tombacz，阿米尔Yadegari，佩德罗·门德斯·费尔南德斯，Swapnil Shewale，李力，木村彻，Ousamah索利曼，泰勒帕普和九人的。
该计划的资金来自美国国立卫生研究院 (NIH)、宾夕法尼亚州艾滋病研究中心 (CFAR)、科茨沃尔德基金会和 WW Smith 捐赠给乔纳森·爱泼斯坦的主席。