多元化生物制药公司Theravance Biopharma宣布，其用于治疗溃疡性结肠炎的口服候选药物 未能达到其主要终点。
该公司在一份声明中表示，虽然该药物 izencitinib 总体耐受性良好且其安全性数据与预期一致，但与第 8 周相比，它未能实现其主要终点，即在第 8 周看到总 Mayo 评分发生变化。安慰剂。Izencitinib 是一种口服、肠道选择性泛 Janus 激酶 (JAK) 抑制剂，正在开发用于治疗溃疡性结肠炎。JAK 抑制剂目前被批准用于免疫介导的疾病，如骨髓纤维化、类风湿性关节炎和溃疡性结肠炎。
Mayo Score 是一组从 0 到 12 的子分数，基于四个类别，包括直肠出血、大便频率、结肠镜检查或直肠乙状结肠镜检查结果以及医生的整体评估。
据报道，在直肠出血减少的推动下，IIb 期研究发现临床反应出现小幅剂量依赖性增加。除此之外，并无明显变化。在所有剂量下，izencitinib 的实验室值均未显示任何显着变化，包括肌酸磷酸激酶和脂质，而其血浆暴露量仍然很低，与肠道选择性药物的预期一致。
“鉴于我们在仅接受 4 周治疗的 Ib 期研究中看到的广泛临床、组织学和生物标志物数据的整体性和一致性，我们对在溃疡性结肠炎中接受 izencitinib 治疗八周后的 IIb 期研究寄予厚望，尽管在少数患者中。我们计划分析数据以更好地了解研究结果和优化肠道选择性药物作为炎症性肠病患者治疗的潜力，“首席执行官 Rick E. Winningham 说Theravance的官员。
Winningham 补充说，他们对克罗恩的 II 期研究的试验正在进行中，该公司预计将在 2021 年第四季度末或 2022 年第一季度初报告顶线结果。它还没有放弃 izencitinib。
该公司将继续探索该药物的结果和影响，因为它进入试验诱导部分的第 16 周和 44 周的维持期。然而，关于溃疡性结肠炎，Theravance 表示将找到方法将未来的相关费用降至最低。
Izencitinib 是 Theravance 和Janssen Biotech之间战略合作的核心 ，他们同意共同开发和商业化治疗炎症性肠道疾病的药物。根据他们的交易条款，Theravance 收到了 1 亿美元的预付款，如果 Janssen 在特定的第二阶段活动完成后选择留在合作伙伴关系中，他们将接受多达 9 亿美元的付款。如果这些成功，两家公司将联合开发 izencitinib 并在美国启动 III 期项目