10 月，Vertex Pharmaceuticals宣布在一名 1 型糖尿病患者身上取得了惊人的结果，该患者接受了该公司的实验性全分化胰岛细胞替代疗法。输注 VX-880 后，患者开始产生自己的胰岛素。
在假期周末，《纽约时报》报道了患者的成功故事。布赖恩·谢尔顿 (Brian Shelton) 曾是一名邮递员，因糖尿病而被迫提前退休。多次，他的血糖下降并失去知觉。几起事故发生在他开车时。谢尔顿参加了 Vertex I 期研究，并成为第一个接受该公司实验性治疗的人。
接受治疗六个月后，谢尔顿的身体现在开始产生自己的胰岛素——这是他从未能够做到的。在接受《泰晤士报》采访时，谢尔顿将他所看到的结果比作奇迹。
“这是一种全新的生活，”他告诉报纸。
谢尔顿在 40 多年前首次被诊断出患有 1 型糖尿病。他依赖胰岛素。根据 Vertex 的说法，在参加 I 期研究之前，谢尔顿每天服用 34 个单位的胰岛素，并且无法检测到禁食和刺激的 C 肽水平——这是他无法产生自己的胰岛素的信号。用 Vertex 资产治疗 90 天后，谢尔顿的葡萄糖反应性胰岛素生产已经恢复。
由于 Vertex，谢尔顿正在经历新的生活，但距离这家总部位于波士顿的公司有可能将 VX-880 推向市场还有很长的路要走。Shelton 参与的 I/II 期研究是一项为期五年的研究，将包括 17 名患有严重 1 型糖尿病的患者。
Vertex 及其临床同事以外的糖尿病研究人员称谢尔顿的结果非常出色。加州大学洛杉矶分校的研究科学家彼得巴特勒医学博士对 VX-880 的潜力表示兴奋。
“这是一个了不起的结果，”巴特勒告诉《纽约时报》。“通过将缺失的细胞送回给他们来逆转糖尿病，这与 100 年前胰岛素首次出现时的奇迹相当。”
VX-880 最初是由哈佛大学生物学家 Doug Melton 博士开发的，他开始为被诊断出患有糖尿病的孩子寻找一种潜在的治疗方法。
1 型糖尿病是一种自身免疫性疾病，历史上难以控制。身体的免疫系统会攻击并破坏胰腺中产生胰岛素的细胞，即β细胞，直到胰腺停止产生胰岛素。目前没有治愈或预防措施来治疗 1 型糖尿病。
目前，针对 2 型糖尿病的治疗选择较多，但针对 1 型糖尿病的公司有多家。的索尔克研究所正在开发一种产生胰岛素的胰腺细胞簇以治疗1型糖尿病。尽管仍处于临床前阶段，但数据已显示出前景。正如 BioSpace 先前报道的那样，胰腺细胞簇是用干细胞技术开发的。今年早些时候，vTv Therapeutics宣布了其主要糖尿病候选药物 TTP399 的阳性结果. 基于 NC 的公司数据表明，TTP399 可以降低患者的血糖，而不会增加糖尿病酮症酸中毒的风险，而糖尿病酮症酸中毒是该疾病的严重并发症。TTP399 是一种新型、口服、每日一次的葡萄糖激酶激活剂，正在开发作为胰岛素治疗 1 型糖尿病的辅助疗法。vTv 计划启动 TTP399 的后期研究，该研究之前已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的突破性疗法认定。