波士顿，2021 年 7 月 20 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：ALBO）是一家开发新型胆汁酸调节剂的罕见肝病公司，今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Bylvay (odevixibat) ，第一种被批准用于治疗所有亚型进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 瘙痒的药物。Bylvay 是一种有效的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂 (IBATi)，不需要冷藏，每天服用一次胶囊，或打开后洒在软食物上，很容易服用。Albireo 将立即启动 Bylvay，以加快受 PFIC 影响的患者和家庭的可用性。
“鉴于目前的治疗方案，治疗患有 PFIC 的儿童可能很困难，也很令人沮丧。Bylvay 为我们提供了一个非手术选择，并将改变我们治疗 PFIC 的方式，”伦敦国王学院分子肝病学教授兼 PEDFIC 1 和 PEDFIC 2 的首席研究员 Richard Thompson 说。“有了这项批准，我和我的同事现在有了有机会重新审视 PFIC 患者的管理方式，我们希望这些孩子能获得更好的结果。”
PFIC 是一种罕见且具有破坏性的疾病，会影响幼儿，导致进行性的、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC 会在生命的前 10 年内导致肝硬化和肝功能衰竭。PFIC 最突出和最有问题的持续表现是瘙痒或剧烈瘙痒，这通常会导致生活质量严重下降。到目前为止，还没有批准用于 PFIC 的药物。只有包括胆道改道手术 (BDS) 和肝移植在内的手术选择可用，没有它们，大多数 PFIC 患者活不过 30 岁。估计有 100,000 名胆汁淤积性肝病患者未经批准的药物治疗。在这些患者中，大约有 15,000 名 PFIC（不包括中国和印度）。
“到目前为止，侵入性手术是唯一获得批准的治疗选择。有了 Bylvay 的批准，父母可能会发现有希望获得一种侵入性较小的治疗选择，”PFIC 倡导和资源网络 ( www.pfic.org ) 的负责人、PFIC 患者的母亲艾米丽·文图拉 (Emily Ventura) 说。“作为一个社区，我们经历了极端挑战和 PFIC 儿童和家庭的生活质量下降。控制这些症状可能非常困难——我们的孩子在身体、情感和发育方面都遭受了痛苦，这是难以想象的负担。”
Bylvay 的批准得到了 PEDFIC 1 和 PEDFIC 2 数据的支持，PEDFIC 1 和 PEDFIC 2 是 PFIC 有史以来最大的、全球性的、3 期试验。在PEDFIC 1，一项随机、双盲、安慰剂对照研究，Bylvay 达到了瘙痒 (p=0.004) 和血清胆汁酸 (p=0.003) 的主要终点，并且耐受性良好，腹泻/频繁排便的发生率非常低 (9.5 % 的治疗患者 vs. 5.0% 的安慰剂患者）。PEDFIC 2 是一项长期、开放标签的 3 期扩展研究，重申了 Bylvay 持续降低了血清胆汁酸，并改善了治疗长达 48 周的患者的瘙痒评估、生长和其他肝功能标志物。在两项研究中，Bylvay 的耐受性良好，腹泻/频繁大便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。没有严重的治疗相关不良事件。
Albireo 总裁兼首席执行官 Ron Cooper 说：“ Bylvay 是 FDA 有史以来第一个批准为小儿胆汁淤积性肝病开发的药物，并为患有 PFIC 负担的患者提供非手术治疗。“我们为儿童、家庭和研究人员感到谦卑，他们对我们的临床试验的承诺将为如此多的未来患者带来希望和治疗益处。”
为 Bylvay 发布做好准备 Bylvay
预计将在未来几天内完成包装和发货。随着 Bylvay 的立即推出，Albireo 已准备好专注于获取和报销、促销和患者支持。为了支持付款人的决策，Albireo 提交了一份具有吸引力的价值包，其中包含 PEDFIC、黄金标准、第 3 阶段数据，其中包括患者用药两年以上的长期数据；自然历史信息；和照顾者研究以反映 PFIC 的负担。
促销活动将立即开始。Albireo 和 Travere Therapeutics 的销售代表将迅速覆盖 60 个主要中心，向他们通报 Bylvay 可用于治疗 PFIC 瘙痒症和患者访问服务。
一旦开出了 Bylvay，HCP 和家属将可以选择使用 Albireo Assist™，这是一个定制的患者支持计划，由患者倡导者提供意见。该计划的特色是 Albireo 雇用的专门的美国区域护理协调员，他们将调查福利并审查经济援助选项，以帮助确保最佳的患者访问。他们还将积极协助促进剂量变化、实验室工作、补充提醒、重新授权和其他活动。
Bylvay 是 Albireo 在美国的第一种市售药物。经美国批准，FDA 发布了罕见儿科疾病优先审查券 (PRV)，公司计划将其货币化。截至 2021 年 6 月 30 日（未经审计），公司的现金和现金等价物为 1.863 亿美元，预计 2021 年的运营现金消耗将在 1.30-1.35 亿美元之间。不包括计划出售 PRV 的任何收益，公司认为其现金和现金等价物将满足其到 2023 年的运营费用和资本支出需求，这应该足以启动 Bylvay 并扩展到 PFIC 之外。
Albireo 还在研究 Bylvay 在其他罕见的小儿胆汁淤积性肝病中的应用，包括针对胆道闭锁患者的 BOLD 3 期临床试验和针对 Alagille 综合征的 ASSERT 3 期临床试验。ASSERT 试验的顶线数据预计在 2022 年公布，BOLD 试验预计在 2024 年公布。