美国基因与细胞 疗法学会第24届年会正在进行中，研究人员介绍了在基因和细胞疗法蓬勃发展领域的前沿工作。这里是一些亮点。
Voyager的基因疗法交付技术可有效地在非人类灵长类动物的中枢神经系统研究中使用
总部位于马萨诸塞州剑桥的 Voyager Therapeutics提供了 非人灵长类动物静脉给药后其新型腺相关病毒（AAV）衣壳在中枢神经系统（CNS）中的临床前数据。与AAV9相比，其衣壳的一个子集在大脑和脊髓的转导中表现出10倍或更高的改善，而最有效的衣着体TRACER 9P801在大脑中的转基因表达超过1000倍，而在100倍以上脊髓中转基因表达高两倍。
“ CNS的有效靶向，包括穿透血脑屏障和转导靶细胞的能力，代表了基因治疗方面的重大挑战，阻碍了该领域有效应对许多严重神经系统疾病的能力，”首席医学官Omar Khwaja说。 Voyager研究与开发主管。“我们现在已经能够证明，我们的新型衣壳变异体不仅跨越了血脑屏障，而且还实现了多个大脑区域的广泛转导，包括皮层，丘脑，纹状体，小脑，脑干和脊髓。我们相信，这些衣壳可以为治疗广泛的中枢神经系统适应症提供新的途径，其剂量可能比目前可用的AAV血清型低得多。
双体船的转座子技术用于CAR-NK细胞的非病毒工程
剑桥的另一家公司Catamaran Bio介绍了其先进的转座子技术用于CAR-NK细胞非病毒工程的结果。数据支持在原代NK细胞中高效转座子整合，随后是细胞扩增和所得CAR-NK细胞的体外活性。
“我们祝贺明尼苏达大学的合作者进行了这一具有里程碑意义的演讲，它首次证明了该转座子技术有效地产生了活性CAR-NK细胞，与病毒载体相比在制造CAR-NK细胞方面具有潜在的优势，”他说。双体船的首席科学官Vipin Suri。“这项新颖的转座子技术展示了提高可制造性的重要能力，这对于开发安全有效的实体瘤细胞疗法至关重要。”
Poseida的piggyBac DNA递送系统
总部位于圣地亚哥的Poseida Therapeutics进行 了 多次口头和海报展示，重点介绍了其专有的pigBac DNA递送系统，该系统可用于治疗儿童和婴儿的遗传性肝病。其首个同种异体CAR-T候选药物P-BCMA-ALL01的两个复发性或复发性（r / r）多发性骨髓瘤的临床前数据突出显示。他们还提供了有关其抗c-kit CAR-T程序的临床前数据，这可能是AML患者进行造血干细胞移植的一种更安全的预处理方案。
Poseida首席执行官埃里克·奥斯特塔格（Eric Ostertag）表示：“在波塞达（Poseida），我们正在运用我们专有的技术平台开发下一波细胞和基因疗法，不仅可以治疗严重的癌症，还可以释放单一疗法的潜力。“今天提供的临床前数据进一步验证了我们的CAR-T方法在多发性骨髓瘤和AML患者的预处理中的作用，并证明了我们针对肝脏的基因疗法（特别是在青少年患者中）的令人兴奋的潜力。”
Freeline的基因治疗平台涉及多种方法
伦敦的Freeline Therapeutics Holdings展示了有关其基因治疗平台的六张海报。这包括用于rAAV制造和候选物筛选的96孔高通量悬浮平台，基于悬浮细胞的AAV制造的规模扩大，基于AAV的基因疗法的剂量测定策略，基于AAV的通用的转导滴度测定基因疗法，以及针对法布里（Fabry）病的公司FLT190和针对Gaucher疾病1型的基因疗法的FLT201。
Freeline首席执行官Theresa Heggie说：“今天在ASGCT上展示的这些数据突出了我们基因治疗计划和更广泛的技术平台的坚实科学基础。” “这些海报共同展示了我们在衣壳，蛋白质工程，转导效率，分析和制造领域进行创新的潜力，旨在为患者提供更好的基因治疗产品。”
Akouos的听力损失和前庭神经鞘瘤的基因疗法
总部位于波士顿的Akouos 提供了非临床数据，以支持其两项基因疗法AK-OTOF（用于治疗otoferlin基因（OTOF）介导的听力丧失）和AK-antiVEGF用于前庭神经鞘瘤的临床开发。首先是由OTOF基因突变引起的听力损失，其特征是先天性严重至严重的感音神经性听力损失。前庭神经鞘瘤是一种良性的，通常生长缓慢的肿瘤，从平衡状态发展而来，并听到供应内耳的神经。
Akouos联合创始人，总裁兼首席执行官曼尼·西蒙斯（Manny Simons）表示：“我们很高兴与更广泛的基因治疗界分享强调基因药物在内耳疾病中的潜力的新数据。” “内耳疾病是当今医学未满足需求的最大领域之一，而这一领域的挑战之一是有效应对广泛影响全球数百万人的广泛疾病的能力。”