毕竟，uniQure的HOPE-B试验是有希望的。uniQure NV公司今天宣布，其血友病B基因疗法的临床控制权已被美国食品和药物管理局（US Food and Drug Administration）解除，其股价今天早上开始攀升。
接受研究性基因疗法AMT-061（依那古定dezaparvovec）治疗的患者被诊断出患有肝细胞癌（HCC）后，HOPE-B计划于 2020年12月搁置临床。uniQure今天早上说，FDA确定这家总部位于马萨诸塞州的公司令人满意地解决了已确定的与该患者有关的所有问题。
所述患者具有多种与HCC相关的危险因素，包括25年的丙型肝炎和乙型肝炎病史。乙型和丙型肝炎的慢性感染已与约80％的HCC病例相关。
上个月，uniQure宣布 了对HCC事件的调查结果，结果表明该基因疗法与该患者的癌症诊断有任何关系值得怀疑。正如BioSpace当时报道的那样，研究表明，整合到患者组织样本中的治疗产生的AAV载体极为罕见，仅占样本细胞的0.027％。AAV载体均匀地分布在患者的基因组中，“没有证据表明克隆扩增或任何显性整合事件”。
另外，对患者肿瘤的基因组测序还得出结论，该患者具有多个经常与HCC相关的基因突变，并且与基因治疗载体的整合无关。该报告还显示“对肿瘤基因表达以及相邻组织的分析表明，肝癌处于癌前状态，这与使患者易患HCC的危险因素一致。”
uniQure的研发总裁Ricardo Dolmetsch表示，患者安全是公司的首要任务，并感谢FDA为解决临床问题提供的帮助。
“我们的全面调查显示，AMT-061（依那古定dezaparvovec）极不可能促成我们患者的HCC。我们期待在本季度晚些时候宣布HOPE-B关键试验的52周最重要数据。” Dolmetsch在一份声明中说。
为了确保HOPE-B患者的持续安全，uniQure将继续监视他们是否存在潜在问题的迹象。每位患者每六个月将接受一次腹部超声检查。
该公司指出，在针对100多名B型血友病和其他适应症患者进行的临床试验中，尚无其他HCC病例的报告。该公司补充说，其中一些患者在10年前就接受了基因治疗。
uniQure的基因治疗候选药物Etranacogene dezaparvovec由AAV5病毒载体组成，该载体带有一个基因盒，该基因盒带有受专利保护的Padua IX变体，凝血因子B是血友病B病人的短缺。在一项III期研究中， AMT-061 在几乎所有试验参与者中均增加了IX因子的产生。试验数据表明，所有患者对IX因子替代疗法的需求均降低了96％。结果表明，AMT-061将实现基因疗法的“一劳永逸”的希望。