2021年3月20日（全球新闻）-Chiasma，Inc.（纳斯达克股票代码：CHMA），（“ Chiasma”或“公司”），这是一家商业阶段的生物制药公司，利用其递送平台技术开发和商业化口服疗法，以改善目前通过沉重而痛苦的注射治疗的罕见病患者的生活最近通过分阶段推出MYCAPSSA®作为治疗肢端肥大症的首个口服疗法，就证明了这一点，今天，它在内分泌学会年会ENDO 2021上宣布了其MYCAPSSA的MPOWERED™3期临床试验的新阳性临床数据，该会议实际上于2021年3月20日至23日举行。来自MPOWERED的数据显示，与肢端肥大症患者的长效可注射生长抑素受体配体（iSRLs）相比，MYCAPSSA改善了临床症状和其他患者报告的结局。此外，
“来自五个最新的后期展示的令人鼓舞的新数据进一步扩大了我们对口服奥曲肽胶囊对肢端肥大症患者潜在的积极影响的了解，否则，他们需要每月频繁地繁重的SRL注射，” FACE医师Maria Fleseriu说MPOWERED研究的研究者，医学和神经外科教授，俄勒冈州波特兰市俄勒冈健康与科学大学垂体中心主任，垂体学会前任主席。“作为一名内分泌执业医师，我相信这些数据对于大多数患者每天两次口服药物与长效注射相比的潜在益处为医生提供了宝贵的见解。”
Chiasma首席执行官Raj Kannan补充说：“我们很高兴通过Chiasma在2021年ENDO上针对医学界进行的MPOWERED研究取得的积极成果，进一步说明MYCAPSSA产品概况。这是首例针对肢端肥大症的大型非劣效性头对头三期试验，旨在评估安全性和有效性，包括对肢端肥大症症状和患者满意度的影响。基于这些数据，我们将继续专注于计划于2021年中旬向欧洲药品管理局提交MYCAPSSA的销售授权申请。”
以下概述了五个最新的海报展示中的数据要点：
第3阶段大型国际非劣效性试验（MPOWERED）：与可注射的生长抑素受体配体相比，评估维持口服奥曲肽胶囊的反应维持率
数据显示，MYCAPSSA在维持生化反应方面不逊于iSRLs，在随机对照治疗（RCT）期间，MYCAPSSA患者中91％（CI，80％-97％）维持胰岛素样生长因子1（IGF-1）反应。 ） 阶段。
与iSRLs相比，MYCAPSSA在RCT阶段表现出稳定的IGF-1水平，支持了MYCAPSSA的功效。
与可注射的生长抑素受体配体相比，口服奥曲肽胶囊降低了肢端肥大症状的发生率，并改善了严重程度——MPOWERED试验的结果
活跃的肢端肥大症状的数量表明，与基线（首次磨合MYCAPSSA的时间）相比，基线有统计学显着性降低（p = 0.001）。对于四肢肿胀（p = 0.01）和疲劳（p = 0.03），通过个体症状减轻活动症状的数量在统计学上具有显着意义。
总体平均症状评分从4.5降低至3.5；从基线的平均变化具有统计学意义（p <0.001），并且在临床上有意义（> 1分减少等于1种症状从严重转变为中度，或中度变为轻度转变为1种症状）。
总体而言，与基线相比，在磨合阶段，有80.4％的随机患者保持或改善了症状评分。
我们相信这些发现证实了MYCAPSSA的开放标签3期CH-ACM-01研究的先前结果，该研究中，从iSRLs转换为MYCAPSSA的患者报告关节痛，四肢肿胀和疲劳明显减轻。
与MPOWERED试验中可注射的生长抑素受体配体相比，口服奥曲肽胶囊改善了肢端肥大症患者的满意度
对于随机分配的92例患者，肢端肥大症治疗满意度问卷（Acro-TSQ）的5个域（情绪反应，治疗便利性和治疗满意度）中的3个在磨合期（n = 37）结束时显示出显着改善（与基线相比（反映iSRL的结果）。还注意到症状干扰和胃肠道干扰没有达到统计学显着性。
与接受iSRL的患者相比，接受MYCAPSSA的患者在RCT阶段的Acro-TSQ治疗便利性方面表现出显着改善（p = 0.04）。
在RCT阶段结束时，奥曲肽胶囊组中有15％的患者和iSRLs组中有31％的患者报告了肢端肥大症状。
值得注意的是，在RCT阶段接受SRL注射的患者中，有47％的患者通过Acro-TSQ报告了注射部位的反应。这些患者中有81％报告说iSLR干扰了他们的日常活动。
在口服奥曲肽胶囊中添加卡麦角林可能会改善肢体肥大症患者的单药疗法控制能力，从而改善生化控制
在为期36周的研究中，大多数患者的IGF-1水平有所改善（n = 12； 85.7％）。
在亚组研究开始时，在9名IGF-1≥1.3×ULN的患者中，有5名患者（55.6％; 95％CI，21.2％-86.3％）在第36周时表现出降低至预定义的应答者范围（<1.3×ULN）。
不良事件的发生率和性质类似于已知的奥曲肽安全性概况和肢端肥大症疾病负担。
一项研究首次证明了全口服联合治疗肢端肥大症的潜在益处，避免了注射相关的负担。
来自MPOWERED的安全性结果，成年肢端肥大症口服奥曲肽胶囊的3期试验
试验期间未发现新的或意外的安全信号。
MYCAPSSA组的39例患者（70.9％）和iSRL组的26例（70.3％）出现≥1的治疗紧急不良事件（TEAE）。胃肠道AE是两组中最常见的TEAE。
两组之间的安全性结果相似，但MYCAPSSA组未发生注射部位反应，而24.3％的患者在RCT阶段报告为iSRL组的TEAE注射部位反应。
关于CHIASMA MPOWERED™试用
MPOWERED™试验是一项为期15个月的全球性，随机，开放标签和主动控制的试验，旨在支持MYCPASSA®（口服奥曲肽胶囊）在欧盟的批准。这项非劣效性临床试验旨在将MYCAPSSA与长效可注射的生长抑素类似物（SSA）进行比较，以维持肢端肥大症患者的生化反应。该试验招募了146名成人肢端肥大症患者，其中92名在6个月的磨合期后对MYCAPSSA有反应的患者被随机分配到9个月的对照期，继续接受MYCAPSSA或之前的注射疗法治疗。患者被随机分配至MYCAPSSA（n = 55）或可注射的生长抑素受体配体（奥曲肽长效释放剂或兰瑞肽自体凝胶）（n = 37），然后再随访9个月。试验的主要终点是在9个月的随机，对照治疗（RCT）阶段中，IGF-1的时间加权平均值<1.3 x正常上限（ULN）。如先前宣布的那样，与长效SSA注射剂相比，MPOWERED达到了非劣效性的主要终点。