在美国食品和药物管理局批准了这项开发努力的成果后，两家公司曾经在关于罕见疾病真性红细胞增多症 (PV) 的实验性治疗的许可协议的仲裁桌上成为对手，现在正在庆祝。
周五，FDA 批准 BESREMi （ropeginterferon alfa-2b-njft）用于治疗患有 PV 的成年人，PV 是一种由红细胞生成过多引起的血液疾病，导致血流增厚和血栓风险增加。BESREMi 由美国 PharmaEssentia Corporation 和奥地利的AOP Orphan共同开发。2009 年，AOP Orphan 获得了 BESREMi 在欧洲和中东市场的专有权。两年前，欧洲药品管理局根据 AOP Orphan 进行的临床研究批准了 BESREMi 用于治疗 PV。
现在，FDA 也效仿，根据相同的研究批准 BESREMi 在美国使用。BESREMi 是一种创新的单聚乙二醇化长效干扰素，旨在由患者自行给药。该药物靶向骨髓中的真性红细胞增多症。
该批准基于研究表明，在接受 BESREMi 治疗 7.5 年后，61% 的 PV 患者经历了完全的血液学反应（血细胞比容计数低于 45%，没有采血至少两个月）。此外，80% 的参与者还获得了血液学反应（仅基于实验室参数，不包括正常脾脏大小和血栓形成）。
“ FDA 批准 BESREMi 用于真性红细胞增多症患者代表着推进患者护理的下一步，因为它不仅为管理症状负担和近期并发症提供了重要补充，而且还提供了早期治疗癌症，这可能有助于降低风险随着时间的推移疾病进展。随着 FDA 批准的用于该适应症的下一代干扰素的出现，我们是时候专注于保护真性红细胞增多症患者的长期健康了，”Srdan Verstovsek 医学博士说。 D.，德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心汉斯 A.皮伦茨骨髓增生性肿瘤临床研究中心主任。
BESREMi 旨在每两周或更长时间给药一次，直到血液学参数稳定。之后，患者可以根据需要灵活给药。一年后，达到完全血液学反应的患者可以每四个星期接受一次药物治疗。
试验期间观察到的常见不良反应包括流感样症状、疲劳、关节痛、鼻咽炎、瘙痒和肌肉疼痛，但发生率不到 40%。不到 4% 的参与者感到严重的不良反应，他们报告了抑郁、尿路感染和短暂性脑缺血发作。
“随着我们开始与社区密切合作，将这一重要的治疗方法整合到临床实践中，我们还将继续扩大我们的科学努力，以释放我们开创性分子的全部潜力，”共同合作的 Ko-Chung Lin 博士指出。 PharmaEssentials 的创始人兼首席执行官和该药物的发明者。
AOP Orphan 和 PharmaEssentia同意就许可协议进行仲裁。根据 AOP Orphan 去年发布的消息，PharmaEssentia 曾试图在 2017 年终止与 AOP Orphan 的许可协议。 然而，两家公司最终同意在仲裁桌上会面，AOP Orphan 赢得了一份包括费用的和解协议。 “ PharmaEssentia 造成的项目延误造成的损失，导致欧洲人用 BESREMi 医药产品的批准延迟，以及对真性红细胞增多症患者的供应延迟。”
根据 2020 年公告，AOP Orphan 于 2009 年开始开发 BESREMi。PharmaEssentia 提供活性药物成分，AOP Orphan 完成了药物产品的开发，进行了 I/II 期和 III 期临床试验，导致在欧洲获得批准。此外，AOP Pharma 表示，它启动了针对不同患者风险组的真性红细胞增多症以及慢性粒细胞白血病和骨髓纤维化的研究。
不仅开发合作伙伴之间存在导致仲裁的并发症，而且最初尝试在美国获得 BESREMi 的批准也存在问题 今年早些时候，由于 COVID 相关的旅行，FDA向 PharmaEssentia发出了完整的回应信禁止监管机构访问台湾制造工厂的限制。CRL 还与 FDA 所说的“需要有关产品管理格式的额外数据”有关。PharmaEssentia在该问题得到解决后于 5 月重新提交了其生物制剂许可申请。