加利福尼亚州南旧金山--( BUSINESS WIRE )-- Imago BioSciences, Inc. (Imago)（纳斯达克股票代码：IMGO），一家临床阶段的生物制药公司，发现治疗骨髓增生性肿瘤（MPNs）的新药，今天宣布欧洲药品管理局 (EMA) 已授予 bomedemstat 孤儿药称号，这是一种赖氨酸特异性脱甲基酶-1 (LSD1) 抑制剂，用于治疗原发性血小板增多症 (ET)。
“作为一家致力于为患有危及生命的骨髓疾病的患者提供新的、安全和有效的治疗替代方案的公司，我们很高兴我们的主要资产获得 EMA 孤儿称号，这为我们的治疗方法提供了有意义的验证，” Hugh Young Rienhoff, Jr., MD，Imago BioSciences 的首席执行官。
数据提出了在第26届欧洲血液学协会虚拟国会表明bomedemstat普遍由患者ET耐受性良好，显示出有前途的临床活动在病人单药治疗谁已成为耐药或不耐受的一个或多个标准的护理治疗。bomedemstat 治疗 ET 的2 期临床试验继续在全球范围内积极招募（NCT04254978）。
“获得这一称号是一个重要的监管里程碑，为我们推动 bomedemstat 的发展提供了更多动力。我们正在计划一项关键研究，以满足这些患者的重大医疗需求，” Imago BioSciences 首席医疗官 Wan-Jen Hong 医学博士说。
EMA 指定孤儿旨在鼓励开发新的治疗方法来治疗危及生命或慢性衰弱的疾病，影响欧盟不超过 10,000 人中的 5 人。符合孤儿药认定标准的药物可能有资格获得多项奖励，包括 10 年市场独占权、协议援助和监管活动费用的降低。
关于原发性血小板增多症
原发性血小板增多症是一种罕见的血癌，由血小板过度生成导致，这会增加血栓和出血的风险。它是罕见骨髓疾病的 MPN 家族之一，在美国影响了大约 80,000-100,000 名患者 对新的 ET 疗法的巨大需求未得到满足，这些疗法可以有效降低患者的血小板水平，同时不会抑制一般的骨髓抑制，同时减缓疾病的进展基础疾病。通过使升高的血小板（ET 的主要临床特征）正常化，bomedemstat 可以解决 20% 对羟基脲不耐受或耐药的高危 ET 患者的未满足需求，这是 ET 患者的当前护理标准血栓的最大风险。
关于 Imago BioSciences
Imago BioSciences 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发针对赖氨酸特异性脱甲基酶 1 (LSD1) 的新型小分子候选产品，该酶在骨髓中的血细胞生产中起核心作用。Imago 专注于改善癌症和骨髓疾病患者的生活质量和寿命。Bomedemstat 是一种可口服的 LSD1 小分子抑制剂，是 Imago 发现的主要候选产品，用于治疗某些骨髓增生性肿瘤 (MPN)，这是一种相关的慢性骨髓癌家族。Imago 正在评估 Bomedemstat 作为治疗原发性血小板增多症 ( NCT04254978 ) 和骨髓纤维化的两项 2 期临床试验中的潜在疾病改善疗法。NCT03136185）。Bomedemstat 拥有美国 FDA 孤儿药和快速通道指定用于治疗 ET 和 MF，欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药指定用于治疗 ET 和 MF，以及 EMA 用于治疗 MF 的优先药物 (PRIME) 指定。该公司位于加利福尼亚州南旧金山。