在 Lineage Cell Therapeutics 进行的 I/IIa 期研究中，三名患有年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地理萎缩或干性（萎缩性）AMD 患者的视网膜组织已经再生。
“这有可能为治疗这种疾病提供一种全新的范式，” Lineage 的首席执行官 Brian Culley 告诉 BioSpace。
除了去年报告的原始发现之外，11 月接受治疗的另外两名患者证明了萎缩的视网膜组织减少，据该公司所知，他们是唯一真正再生视网膜组织并提高视力的干性 AMD 患者。
OpRegen® 是一种同种异体视网膜色素上皮 (RPE) 细胞移植疗法。在一项对保留部分视力的干性 AMD 患者进行的 12 人研究中，83% 的人报告治疗眼的视力等于或高于基线。巧合的是，同样比例的人报告说，他们未经治疗的眼睛的视力恶化了。因此，尽管 OpRegen® 不能逆转失明，但通过使组织再生，它可能能够防止干性 AMD 患者恶化并最终失明。
在该研究中，使用临床高分辨率光学相干断层扫描 (OCT) 测量 RPE 萎缩。它显示了 RPE 单层的新区域，上面有椭圆区、外界膜和外核层，这些区域在基线评估期间不存在。视力也同样提高。
这些发现表明，在以前缺乏这些细胞的区域中，新的 RPE 细胞与功能性光感受器相结合。影响在地理萎缩原发区周围的过渡区最为显着。综上所述，它们支持萎缩性 AMD 是可逆的并且部分患病视网膜组织可以恢复的观点。
OpRegen® 由功能性视网膜色素上皮 (RPE) 细胞组成，Lineage 从单个细胞系中生产数十亿美元，并作为使用局部麻醉的 30 分钟手术的一部分，通过玻璃体切除术移植到眼睛中。
“当我们将细胞置于视网膜下空间时，它们会清除废物并支持周围组织。也可能对附近的细胞有一定程度的营养或滋养作用，”Culley 说。
该疗法作为一次性治疗进行，细胞在最早接受治疗的患者体内持续存在超过五年。
Lineage 计划跟踪患者六个月，然后根据 FDA 的意见设计另一项临床研究，以实现监管备案市场授权。
“我们相信下一次试验可能是一项注册研究，”他说。
“干性 AMD 是一种进行性退行性疾病。这是一条单行道，”Culley 说。“干性 AMD 无法逆转，也没有 FDA 批准的治疗方法。”
有一些努力可以防止萎缩区域扩大，但没有任何疗法——除了 OpRegen——已经显示出逆转损伤的能力。他承认，谱系细胞疗法的数据很早，但重申该疗法似乎能够逆转损伤。
“人类不能再生视网膜组织，所以我们相信我们移植的 RPE 细胞是造成这些积极变化的原因，”Culley 说。
视力的改善不仅对外科医生很重要，对患者也很有意义。重要的是，在视网膜修复患者中观察到的益处已维持长达三年——最长可用随访的持续时间（迄今为止）。
“这不是干性 AMD 通常会发生的情况，”Culley 说。因为这种疾病是进行性和退行性的，“一种甚至可以稳定疾病的治疗方法将是巨大的成功”，因此逆转疾病的疗法可能会改变生活。
改变生活”实际上是其中一位患者所说的。“她打电话给她的医生，简直是喜极而泣，”卡利回忆起与一名主要调查员的谈话时说。“他说他从未在患有干性 AMD 的患者身上发生过这种情况。”
这种疗法基于一个长期假设的想法，即“在萎缩性 AMD 患者中，地理萎缩边界过渡区域的细胞功能失调和死亡，但并未完全失去 Jordi Monés，医学博士，博士。Institut de la Màcula 主任、巴塞罗那黄斑基金会主任、首席研究员和创始人在早些时候的一份声明中说。
现在，Monés 继续说道：“这些前所未有的发现提供了进一步的证据，表明添加新的 RPE 细胞可能会恢复周围组织的微环境，并有助于现有细胞的存活和功能，否则，如果不加以治疗，这些细胞将不可避免地进一步扩展萎缩区。”
Lineage 正在根据《专利合作条约》为这项技术申请国际专利，该条约使公司能够通过提交一项专利申请在 150 个 PCT 签署国寻求专利保护。通过在 PCT 下提交，基于 PCT 申请的国家专利的允许权利要求的预计到期日期不早于 2041 年 5 月 24 日，这比一次提交一个国家的时间要长一些。
“制造我们细胞的生产方法无法被竞争对手复制，但采取腰带和吊带方法并通过传统专利保护我们的材料和制造方法是明智的，”Culley 说。