Biogen 报告说 ，它的基因疗法cotoretigene toliparvovec未能达到X-连锁性视网膜色素变性（XLRP）的II / III期XIRIUS试验的主要终点。
XLRP是一种罕见的遗传性视网膜疾病，会随着视力的逐渐降低而使视网膜细胞逐渐退化，从而导致视力的逐渐丧失。早期症状包括夜间看病，然后视野受限，最终导致大多数患者在40岁之前失明。目前尚无批准的治疗方法。
该研究未能达到主要终点，通过黄斑完整性评估（MAIA）显微眼底仪评估，在10-2网格的16个中心位点的≥5处，与基线相比，与基线相比改善了≥7 dB的治疗眼百分比有统计学上的显着改善。在12个月时对患者进行评估，并将其与随机分配至未经治疗的对照队列的患者的研究眼睛进行比较。
尽管如此，该公司仍观察到了一些临床二级终点的积极趋势。
凯瑟琳·道森（Katherine Dawson）表示：“尽管cotoretigene toliparvovec的II / III期XIRIUS研究没有达到其主要终点，但其他预先指定的临床相关终点的积极趋势，例如在弱光条件下的视敏度，也使我们感到鼓舞。” ，Biogen治疗开发部门负责人。“ XLRP是色素性视网膜炎的一种严重的早期发作形式，与之相伴的人们到第四个十年末将面临几乎一定的失明，通常会导致丧失独立性，沮丧和失业。我们正在努力进一步评估XIRIUS研究的数据，然后再传达有关cotoretigene toliparvovec临床开发计划的潜在后续步骤。”
基因疗法是通过视网膜下注射施用的基于AAV8载体的基因疗法。它为疾病由RPGR基因突变引起的XLRP患者提供全长功能性视网膜色素变性GTPase调节蛋白（RPGR）。从理论上讲，这将导致RPGR蛋白水平升高，这可能会减慢，停止或阻止这些患者中感光细胞的进一步降解。
该研究对经基因证实的XLRP的男性进行了视网膜下单次治疗。该研究的第一部分进行了24个月，是一次剂量递增试验。第二部分是一项为期12个月的剂量扩展研究，使用选自第一部分和第三未经治疗组的高剂量和低剂量作为对照组。
第I部分和第II部分中的接受治疗的患者应邀参加一项单独的长期随访试验，该试验将追踪治疗后长达五年的疗效和安全性数据。
本周早些时候，Biogen 与Capsigen签署了一项战略合作协议，以设计用于基因治疗的新型腺相关病毒（AAV）衣壳。总部位于华盛顿的Capsigen利用专有的TRADE平台和技术来识别和开发针对疾病特定转导图谱的新型AAV衣壳。衣壳是一种蛋白衣，可保护并允许传递治疗所试图传递的任何遗传有效载荷。
3月，Biogen报告了计划在北卡罗来纳州建造新的基因疗法制造工厂的计划。该设施将支持公司及其合作伙伴的基因疗法生产。今年早些时候，Biogen与德国CEVEC Pharma 签订了许可协议，以其专有的ELEVECTA技术生产用于基因治疗的AAV载体。1月，该公司与德国的ViGeneron GmbH达成了一项基因疗法合作协议，以开发用于遗传性眼疾的AAV治疗。
“我们的技术创新重点之一是发现具有改进交付特性的AAV衣壳，” Biogen研发部主管小阿尔弗雷德·桑德洛克（Alfred Sandrock，Jr.）说道。“我们正在通过建设平台功能和先进的制造技术进行长期投资，以期加快我们在基因治疗方面的努力。”