根据周二报道的 研究结果，将近50名患有“泡沫婴儿”疾病或X连锁严重综合免疫缺陷症（SCID-X1）的婴儿在接受了包含艾滋病病毒的基因治疗后发展了正常的免疫系统 。
SCID-X1是一种遗传性疾病，会影响免疫系统，几乎只发生在男孩中。由于缺乏抵抗病毒和细菌所需的免疫细胞，患有这种疾病的婴儿面临着反复感染和持续感染的高风险。
在感染发生之前，医生通常会在生命的早期使用骨髓移植来治疗SCID-X1。移植通常在前三个月内进行，因为此窗口通常与较高的成功率相关。移植可以挽救生命，但迄今为止，它们仅能部分恢复婴儿的免疫力。
孟菲斯圣裘德儿童研究医院的一个研究小组已经开发出了一种潜在的治疗性研究基因疗法，该疗法使用的是从患有该疾病的儿童身上获得的骨髓干细胞。研究人员将这些患者缺少的正常基因插入细胞中。然后将该疗法重新注入受影响的婴儿体内，使细胞繁殖并恢复免疫力。
该疗法中令人惊讶的载体是工程改造的HIV副本，HIV是造成AIDS的病毒。根据研究的作者，来自加利福尼亚大学旧金山分校的莫顿·科万博士，尽管看似令人震惊，但接受该治疗的患者仍不会感染艾滋病毒。他在接受美国 有线电视新闻网（CNN）采访时说：“它起源于艾滋病毒，但插入时实际上不再是艾滋病毒 。”
联合作者，圣裘德儿童研究医院骨髓移植和细胞治疗学系主任斯蒂芬·戈特沙克博士说：“ [HIV]病毒能够有效地将基因的健康拷贝传递到干细胞中。一种前所未有的方式”，使其“对于基因治疗更安全，更有效”。
这项研究的结果发表在《 新英格兰医学杂志》上。结果显示，在24和36个月内，总生存率为100％。此外，在12个月时，美国的无事件生存率（EFS）为97％，英国为100％。在36个月时，英国婴儿的EFS率为95％。
此外，美国90％的患者和英国100％的患者分别在24个月和36个月时中断了免疫球蛋白替代疗法，证明了强大的免疫重建能力。没有证据表明有单克隆扩增，白细胞增生性并发症或具有复制能力的慢病毒出现。与治疗相关的不良事件被认为是严重度较低的等级。
来自美国和英国的48名婴儿和幼儿在未使用有效免疫系统的情况下出生，经过这种治疗后，其免疫系统得以恢复，而其中两个则没有。50名未从基因治疗中受益的儿童中有2名后来接受了骨髓移植。研究人员指出，需要长期随访以确定该研究的50名参与者中是否有任何治愈的，但他们表示，这些孩子目前状况良好。