美国商业资讯）-Aurinia Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：AUPH / TSX：AUP）（“ Aurinia”或“ Company”）今天宣布，美国食品药品监督管理局（ FDA（FDA）已批准LUPKYNIS TM（voclosporin）与背景免疫抑制疗法联合治疗成人活动性狼疮性肾炎（LN）患者。LUPKYNIS是首个获得FDA批准的LN口服疗法。LN导致不可逆的肾脏损害，并显着增加肾脏衰竭，心脏事件和死亡的风险。它是自身免疫性疾病系统性红斑狼疮（SLE）的最严重，最常见的并发症之一。LUPKYNIS现在可用于美国（美国）的患者。
在关键性试验中，LUPKYNIS与护理标准（SoC）组合治疗的患者发生肾脏反应的可能性是两倍以上，而尿蛋白肌酐比率（UPCR）下降的速度是仅使用常规SoC的患者的两倍。UPCR是用于监测肾脏中蛋白质水平的标准测量方法。早期干预和肾脏反应可改善长期预后，并防止不可逆转的肾脏损害。使用LUPKYNIS治疗的患者在所研究的具有免疫活性的LN类别中，所有参数的缓解率均得到改善。
“ LUPKYNIS的批准标志着狼疮肾炎社区（患者，护理人员，家庭和医疗保健专业人员）的转折点。我们感谢他们所有人在开发这种创新疗法方面的合作。我们很高兴将LUPKYNIS带给受这种破坏性状况影响的人们。” Aurinia Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Peter Greenleaf说道。“批准的标签支持LUPKYNIS的功效和安全性，以及Aurinia的专利专利eGFR药效给药方案。我们不懈地努力，建立了正确的团队和基础架构，以确保我们为LUPKYNIS的快速商业采用做好准备。”
多年来，治疗狼疮性肾炎患者一直充满挑战。俄亥俄州立大学韦克斯勒医学中心医学教授兼肾脏病学系主任医学博士Brad H. Rovin说：“我们的治疗方法非常有限，而这些方法只有中等程度的疗效，但毒性很高。”和AURORA临床试验研究人员。“ LUPKYNIS的FDA批准使我们能够通过速效疗法安全有效地治疗患者，该疗法所需的类固醇要少得多，这将使我们的患者满意。”
“狼疮性肾炎患者迫切需要获得批准的治疗方法，以帮助他们避免不可逆转的肾脏损害和最终的肾脏移植，”美国狼疮基金会总裁兼首席执行官Stevan W. Gibson说。“批准量身定制的疗法代表了治疗狼疮性肾炎的重要一步，对狼疮社区而言是个好消息。”
尽管为寻找SLE和LN的解决方案进行了大力的研究，但迄今为止的选择仍然很有限。一旦患者发展为LN，他们将不可避免地改变生命，”狼疮研究联盟总裁兼首席执行官Kenneth M. Farber说。“我们长期以来一直支持Aurinia Pharmaceuticals，并受到美国FDA批准voclosporin的鼓励，voclosporin是解决LN病人所面临挑战的急需的口服治疗选择。”
美国国家肾脏基金会首席医学官约瑟夫·瓦萨洛蒂医学博士评论说：“专门针对狼疮性肾炎的新疗法将有助于我们寻求肾脏疾病的健康平等。”狼疮肾炎及其临床医生的肾脏病和风湿病。”
凯瑟琳·A·阿恩森（Kathleen A. Arntsen）总裁和总裁说：“作为一个患者领导的组织，它非常了解迫切需要为那些患有狼疮肾炎等未满足需求的疾病而苦苦挣扎的人们提供更有效治疗的迫切需要，我们对此感到非常高兴。”狼疮和相关疾病协会首席执行官。“现在有一种新的疗法可以治疗这种使人衰弱和减少生命的疾病，对于非洲人后裔和亚洲人来说，这是高出四倍，而对西班牙裔/拉丁美洲人和美洲原住民来说，则高出两倍。当我们国家面对诸如解决和克服社会不平等和健康差距之类的极端挑战时，这是可喜的和有希望的消息，特别是因为狼疮肾炎和COVID-19都对肤色社区造成不相称的影响。”
LUPKYNIS（voclosporin）的临床试验概述
LUPKYNIS的批准基于Aurinia在LN方面具有开创性的后期全球临床研究的数据-关键的AURORA 3期研究和AURA-LV 2期研究。这些研究共同证明，在将典型的SoC，霉酚酸酯（MMF）和低剂量类固醇添加到典型参数的患者中，LUPKYNIS治疗具有显着改善结局的能力（长达52周）。
在两项研究中，总共533例LN患者被随机分配接受SoC每天两次使用LUPKYNIS 23.7 mg或安慰剂。所有患者均以2 g /天的目标剂量同时服用MMF。在两项研究中，在第1天和第2天均进行了静脉内（IV）甲基强的松龙的初始治疗，累积剂量最高为1 g，所有患者均随后接受了口服糖皮质激素的治疗。体重<45 kg的患者口服泼尼松的起始剂量为20 mg /天，≥45kg的患者为25 mg /天。到第16周时，口服皮质类固醇的剂量逐渐减少，以达到2.5 mg / day的目标剂量。该研究招募了具有III级或IV级LN（单独或与V级联合使用）或纯V级的LN患者。需要基线eGFR> 45 mL / min / 1.73 m 2。
在一年的3期研究中，LUPKYNIS加SoC达到完全肾脏反应的效率是仅使用SoC的两倍以上。接受LUPKYNIS的研究患者的UPCR降低了50％，是SoC的两倍，并且接受LUPKYNIS治疗的患者与接受SoC的患者相比，在24周时有更高的肾功能。使用协议定义的类固醇锥度获得了研究结果。使用LUPKYNIS治疗的患者在所研究的具有免疫活性的LN类别中，所有参数的缓解率均得到改善。
最常见的不良反应（> 3％）是肾小球滤过率降低，高血压，腹泻，头痛，贫血，咳嗽，尿路感染，上腹痛，消化不良，脱发，肾功能不全，腹痛，口腔溃疡，疲劳，震颤，急性肾损伤和食欲下降。
关于狼疮性肾炎
狼疮性肾炎（LN）是SLE的严重进展，SLE是一种慢性，复杂和自身免疫性疾病。在美国，大约有200,000-300,000的人患有SLE，其中三分之一的人在SLE诊断时已经患有LN。如果控制不佳，LN会导致肾脏内永久性和不可逆转的组织损伤，从而导致肾脏衰竭。与高加索人相比，患有SLE的黑人和亚洲人患LN的可能性高四倍，而具有西班牙血统的人患该病的可能性约为其两倍。与高加索人相比，患有SLE的黑人和西班牙裔人也倾向于更早发展LN，并且结局较差。
关于澳里尼亚州
Aurinia Pharmaceuticals是一家完全整合的生物制药公司，致力于提供治疗方法来治疗有严重疾病且医疗需求未得到满足的严重患者。该公司已推出LUPKYNIS（voclosporin），这是第一种经FDA批准的口服疗法，专门用于治疗成人活动性狼疮性肾炎（LN）患者。该公司的总部位于不列颠哥伦比亚省的维多利亚，其美国商业中心位于马里兰州的罗克维尔，并且公司将其开发工作集中在全球。