Regeneron 周五宣布，它正在LUMINA-1 I期试验中暂停研究性药物Garetosmab（REGN2477）的给药。该产品旨在解决渐进性纤维增生症（FOP），这是一种超速遗传性疾病，其中肌肉，腱和韧带逐渐被骨骼取代。
最终，该决定基于开放标签扩展期间试验中致命严重不良事件的报道。正是在这一点上，所有患者都接受了积极治疗。目前正在进一步调查这些死亡人数，以了解它们是否与garetosmab直接相关。在28周的双盲治疗期间，没有死亡报告。
Regeneron已与试验的独立数据监视委员会和监管机构分享了其发现和决定。还将审查迄今为止的试验数据。
该公司在一月份宣布了LUMINA-1试验的28周最佳结果。当时，与安慰剂相比，garetosmab似乎使总病变活性降低了25％。据报道，患者报告的突然发作也减少了50％，而研究人员报告的garetosmab突然发作的不良事件为10％，而安慰剂为42％。
Regeneron总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说：“这种疾病无情而具有破坏性，使许多患者坐轮椅或被锁在无法移动的位置，寿命大大缩短。”宣布时，“我们相信garetosmab可能会带来重要的新希望，可能会改变FOP的进程，并期待与FDA和其他监管机构紧密合作，使garetosmab上市。”
来自北美和欧洲的LUMINA-1共纳入44位18至60岁的患者。最初的分析记录在第28周，并且大多数治疗中出现的不良事件的严重程度为轻度至中度。
Regeneron不是唯一一家探索FOP治疗方法的公司。益普生在8月宣布，它已经从MOVE试验获得了结果，该试验是第一个也是唯一的一项研究帕洛瓦罗汀用于治疗FOP的多中心III期研究。
当在预先指定的临时分析中达到无效标准时，暂停产品的投加。该试验的结果表明，接受palovarotene治疗的参与者的平均年度新异位骨化（HO）量减少了62％。
“体内HO的积累是FOP的定义特征，并随着时间的推移严重限制了身体功能，” Mayo诊所内科和老年医学科医学博士Robert Pignolo博士说。“ MOVE试验提供了人们期待已久的治疗策略的重要见解，并证明口服治疗戊戊烯酮可以减少新的HO量，这代表了FOP的重要治疗选择，尤其是对于较大的儿童和成年人。”
FOP影响全球约130万人。在HO之前，偶发的疼痛性软组织肿胀发作称为“耀斑”。当发生HO时，可能导致关节活动性严重受限。
“患有FOP的人们在有限的治疗选择下面临着威胁生命的挑战。这些数据显示MOVE试验减少了HO的使用量，我们对此感到鼓舞，这有望为FOP社区带来新的潜在治疗选择。”国际骨化性纤维化协会的Adam Sherman说。
MOVE试验共有107名参与者接受了慢性长期口服帕洛华汀（每天一次5mg）和发作性口服（每天一次20mg，持续4周，随后发作和创伤超过10周，≥8周）的方案。最大的不良事件严重性为轻度，占32.2％，中度，占45.5％，重度，占22.2％。