Idorsia Pharmaceuticals 在最新试验中未能达到主要终点后，不再继续研究使用 ACT-539313 治疗暴食症。
该公司对拟议药物的 II 期研究涉及 136 名中度至重度暴食症患者，他们随机接受每天两次 100 毫克 ACT-539313 或安慰剂，为期 12 周。评估疗效的主要终点是每周暴食天数与基线相比的变化，其中“暴食”定义为至少有一次确认发作的一天。
尽管未达到主要指标，但该药物在整个试验过程中的耐受性良好。评估的其他因素包括 ACT-539313 在调节导致该疾病精神病理学的行为特征方面的作用。
ACT-539313 是一种可穿透大脑的选择性食欲素 1 受体拮抗剂，在涉及动物模型的临床前研究中显示出驱动强迫性进食行为的潜力。I 期研究还表明，当药物以 400 mg 的单剂量或 200 mg 的多剂量给予健康参与者时，具有一定程度的疗效。
“评估对暴食等疾病的药物干预非常具有挑战性。对于完美执行这项研究的团队和研究人员，当然对于受此影响的患者来说，结果显然令人失望。 Idorsia 全球临床开发负责人 Alberto Gimona 在新闻稿中说，该研究证实了药理学研究中令人鼓舞的安全性，但很明显，我们不会追求暴食症适应症。
在过去的几个月里，Idorsia 有它的成功和失败。2022 年 1 月，这家总部位于瑞士的生物制药公司获得了美国食品和药物管理局的批准，可以使用双食欲素受体拮抗剂 Quiviviq (daridorexant) 治疗患有失眠症的成年人。绿灯是基于对 18 个国家的 1,854 名成年人进行的 III 期试验的积极结果。
Quiviviq 是 Idorsia 的第一个 FDA 批准，它的作用是减少过度活跃的觉醒，这与通常只是镇静大脑的典型治疗不同。然而，由于其潜在的成瘾性，FDA 还建议将该药物归类为受控物质。
2021 年 11 月， Idorsia 在未能达到其 III 期研究的主要终点后放弃了其用于法布里病的候选药物 lucerastat 的计划。Lucerastat 是一种口服底物减少疗法，在 6 个月内对 118 名患者进行了观察，其中 107 名患者选择参加一项扩展试验，以评估肾脏和心脏功能的耐受性和长期安全性。目前，对于法布里病的口服疗法仍有很大的未满足需求。