周一，Atsena Therapeutics 宣布了一种新型传播衣壳的早期开发，作为其开发 X 连锁视网膜劈裂基因治疗计划的一部分。虽然尚未进行临床试验，但该公司专门定制的腺相关病毒的临床前结果是幸运的。
视网膜劈裂是一种视网膜疾病，其中视网膜分为两层：受体细胞的内层和相关支持细胞的外层。如果在视野中心附近形成，这些分裂会产生囊肿，损害周围的神经细胞。这种情况也有可能发展成全面的视网膜脱离。
许多形式的视网膜劈裂只是退化性的，但 X 连锁视网膜劈裂 (XLRS) 是遗传性的，大约每 5,000 到 25,000 名少年男性中就有一个在他们上小学时被发现。此外，虽然完全失明的情况很少见，但基本上没有针对这种情况的治疗方法。
目前唯一可用的治疗选择是，一：眼镜，无法矫正或修复因神经损伤造成的视力丧失；二：手术，这可能会导致更多的脱离。此外，像这样的玻璃体内载体治疗通常会冒着炎症免疫反应的风险，这会对神经造成更大的伤害。
然而，Atsena 的新型传播衣壳 引入了一种基因治疗程序，该程序可能能够将 RS1 基因的未突变副本重新引入视网膜细胞。使用 Atsena 自己的腺相关病毒模型 AAV.SPR，将带有荧光标记的 RS1 基因拷贝注入猕猴的中央视网膜。
然后在其他视网膜区域发现了 RS1 的表达，包括视觉最清晰的中央凹。这表明衣壳通过转导成功地将 RS1 基因的拷贝横向传播，甚至传播到不受视网膜劈裂影响的视网膜区域。理想情况下，这意味着这些区域可以抵御甚至可能对未来的视网膜劈裂免疫。
在小鼠模型中的进一步研究表明，使用 AAV.SPR 在视网膜下传递 RS1 不仅可以从其分裂中恢复视网膜结构，而且还可以在治疗后至少 6 个月诱导长期表型拯救。
尽管先前玻璃体内治疗的转导效率低下，并且经常冒着炎症免疫反应的风险，这可能会对附近的神经造成更大的损害，但 Atsena 的独特载体似乎不会引起炎症，并且在将功能性 RS1 基因传播到整个视网膜方面具有不可预见的功效.
Atsena 首席科学官 Linda B. Couto 博士说：“我们的新型传播衣壳可能是克服与玻璃体内递送 AAV 在 XLRS 治疗中相关的挑战的关键，例如低效的光感受器转导和炎症。在一份声明中。
虽然临床试验尚未进行，但 Atsena 已经与美国食品和药物管理局会面，讨论开发计划，以开始朝着这个方向前进。
与此同时，Atsena 还在寻求其他遗传性眼病的基因治疗，包括 Usher 综合征 1B 和 Leber 先天性黑蒙 1，后者目前正在进行I/II 期临床试验的实验性治疗。