凭借 1 亿美元的 A 系列融资，Rectify Pharmaceuticals 出现的目标是开发改善疾病的精准疗法，以恢复 ABC 转运蛋白的功能，以解决严重遗传疾病的根本原因。
在Atlas Venture和 Omega Funds 的支持下 ，位于马萨诸塞州剑桥的 Rectify Pharmaceuticals 打算开发正功能调节剂 (PFM) 以恢复 ABC 转运蛋白功能，这是一个膜结合蛋白家族，在多个系统中发现了病因学功能丧失突变和体内的器官。在肺、肝、胃肠道、眼睛和中枢神经系统都有潜在的治疗领域。
据 Rectify 总裁兼首席执行官兼 Atlas Venture 的风险合伙人 Rejash Devraj 称，Rectify 的成立是为了为患有严重遗传疾病的患者开发和提供改变生活的药物。他很高兴领导 Rectify 团队，因为该团队专注于“跨越多个治疗领域的疾病修饰疗法管道的开发，并为实现我们的第一个人类 POC 提供资金”。
担任 Rectify 首席科学官的联合创始人 Jonathan Moore 在 ABC 转运蛋白家族方面拥有丰富的临床经验。在 Vertex Pharmaceuticals，摩尔通过开发针对 CFTR（ABC 转运蛋白家族的成员）的疗法，率先努力治疗囊性纤维化。
囊性纤维化是由有缺陷或缺失的 CFTR 蛋白引起的，这是由该基因的突变引起的。CFTR 基因中约有 2,000 种已知突变。CFTR 蛋白的缺失导致盐和水在许多器官中进出细胞的流动性较差。
“除了 CFTR，目前还没有批准的疗法可以恢复 ABC 转运蛋白的功能，解决疾病的根本原因。Rectify 正在扩大这种经过验证的方法的应用，为患有由功能丧失突变引起的严重遗传疾病的人提供疾病修饰疗法，”摩尔在一份声明中说。
除了 Devraj 和 Moore，Rectify 的领导团队还包括首席运营官 Tracey Dawson；Janeta Popovici-Muller，担任药物发现负责人；和生物学负责人阿拉斯泰尔·加菲尔德（Alastair Garfield）。
Atlas Venture 的合伙人兼 Rectify 的前任首席执行官 Jason Rhodes 表示，该公司的 Positive Functional Modulators 有可能改变因 ABC 转运蛋白突变引起的疾病患者的生活。现任 Rectify 董事会执行主席的 Rhodes 对探索这条道路可能对遗传疾病患者产生的潜在影响表示兴奋。
1 亿美元的 A 轮融资由 Atlas Venture、Omega Funds、Forbion 和 Longwood Fund 共同领投
Omega Funds 的创始人兼管理合伙人 Otello Stampacchia 吹捧了 Rectify 经验丰富的领导团队。Stampacchia 表示，这家初创公司的资深领导团队“让我们对这家有前途的公司的未来发展充满信心，我们期待着支持他们完成为罕见遗传疾病患者提供改变生活的疗法的使命。”