BrainStorm Cell Therapeutics ' NurOwn（鞘内 MSC-NTF 细胞）在肌萎缩侧索硬化 (ALS) 领域中广为人知。现在，随着 BrainStorm周四早上宣布NurOwn 治疗进展性 MS 的 II 期安全性和有效性研究的积极数据，它在多发性硬化症 (MS) 社区中变得更加知名。
该试验由 20 名患者组成，其中 18 名接受了 MSC-NTF 细胞移植，达到了安全性和耐受性的主要终点。17 名患者接受了完整的三种治疗方案。在分析生物标志物数据时，BrainStorm 还能够捕捉到一些有希望的功效信息。
NurOwn 证明免疫调节生物标志物减少，这表明炎症和脑脊液 (CSF) 中的神经保护生物标志物增加。MS 功能结果指标也有持续改善，包括步行、上肢功能、视力和认知。BrainStorm 将于周四上午在欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会 (ECTRIMS) 第 37 届大会上公布结果。
当免疫系统攻击髓鞘（神经纤维周围的保护层）时，就会发生多发性硬化症，导致炎症和病变，并使大脑难以向身体其他部位发送信号。进行性多发性硬化症包括原发性进展性 (PPMS) 和继发性进展性 (SPMS)，其特征是神经功能恶化和残疾程度随时间增加。这与复发-缓解型 MS 不同，其中个体经历复发期和缓解期。这种类型占所有案件的85%。
克利夫兰诊所梅伦 MS 中心实验治疗主任兼该试验的首席研究员 Jeffrey Cohen 医学博士说，在进行性多发性硬化症中，对治疗的需求特别高。
Cohen 告诉 BioSpace，“目前批准的几种疾病改善疗法已显示出对进展性 MS 的一些益处，但效果不大，而且主要用于持续病变活动的人群。” 他说，其中之一是 基因泰克的 ocrelizumab。他补充说，虽然目前可用的治疗方法旨在减少损伤的积累，但它们并不能直接促进功能的修复和恢复。
“潜在地，MSC-NTF 细胞可以解决这两种未满足的需求，所以对我来说，这是最令人兴奋的结果，”科恩说。
BrainStorm 总裁兼首席医疗官 Ralph Kern 医学博士，MHSc。补充说，因为他们如此仔细地测量生物标志物，所以他们能够查看脊髓液中细胞的指纹。
“我们可以从作用机制和对疾病过程的影响方面来观察细胞的影响，因此我们认为它确实提供了一个非常有趣的窗口，”他说。
对于 Kern 来说，这些数据证实了 BrainStorm 的专有细胞技术，该技术可以使 MSC 细胞分泌更多的修复分子，同时保持它们抑制免疫反应的能力。
“表明我们可以通过鞘内给药证明对两种不同脑部疾病的影响对我们来说确实是一个激动人心的时刻，因为它证实了作用机制。这是生物学的证明，而且临床结果非常令人鼓舞，”他说。
今年 2 月，美国食品和药物管理局 发现 BrainStorm 的 NurOwn 用于 ALS 的 III 期试验的高级数据不足以支持生物制剂许可申请（BLA）。尽管根据 ALS 功能评定量表，该药物在预先指定的早期疾病患者亚组中显示出临床显着反应。ALS 社区的反应迅速而激烈。6 月，当 FDA批准 Biogen 的 Aduhelm 加速批准时，愤怒再次引发 ，许多人称其为有问题的疗效证明。
接下来，BrainStorm 将咨询科学界并定稿。Kern 补充说，该公司将与FDA 讨论这些结果，并考虑“在后续试验中获得更多知识的最佳途径”。BrainStorm 还将继续与进步的 MS 患者社区合作。
“渐进式 MS 的范式转变为寻找功能改善的迹象是我们希望做出贡献的事情，”克恩说。“我认为我们已经朝着这个方向迈出了一小步。”