Hyloris Pharmaceuticals SA （布鲁塞尔泛欧交易所股票代码：HYL），一家致力于通过改造现有药物来满足未满足医疗需求的专业生物制药公司，今天宣布已从贝克心脏和糖尿病研究所获得了全球权利（ “贝克研究所”），澳大利亚墨尔本，CRD-102（和相关知识产权），一种新型的、临床阶段的、缓释米力农胶囊，用于植入左心室辅助装置的晚期心力衰竭 (HF) 患者设备 (LVAD 1) 谁发展了对 HF。CRD-102是今年添加到产品组合中的第二个创新产品候选者，进一步兑现了 Hyloris 的承诺，即在 2021 年通过 4 个新产品候选者扩大研发管道。
米力农是一种正性肌力药，是一组心力衰竭药物，可加强心脏收缩，从而以更少的心跳泵出更多的血液。米力农 IV 目前被批准用作间歇或连续输注，用于治疗长达 48 小时的急性失代偿性心力衰竭。也有超过 48 小时治疗持续时间的长期标签外使用的报告，需要护理支持并通过静脉给药限制了患者的生活质量。然而，连续静脉使用会使患者面临更高的常见静脉设备并发症风险，例如与中心管相关的血流感染。米力农 IV 于 1987 年获得批准，2020 年销售了超过 1200 万个小瓶和输液袋，其中仅在美国就有超过 200 万个。
教授博士戴维·凯，心力衰竭专家，心力衰竭研究小组在贝克研究所心内科主任在Alfred Hospital医院，墨尔本，澳大利亚的头，说：“终末期 HF 患者是一种严重的、使人衰弱的疾病，呼吸极度困难，生活质量极差，并患有多种严重的合并症。当前的护理标准主要是姑息治疗，尽管最近新的心力衰竭疗法具有优势，但这些疗法的有效性在轻度至中度心力衰竭中最为明显。与重复连续静脉输注相比，CRD-102 有可能通过提供对患者友好且方便的口服治疗选择来解决晚期 LVAD 患者当前未满足的需求，而后者是许多国家目前的金标准。其有效性和安全性已在早期的 1 期和 2 期研究中确立2，如果这些结果可以在关键研究中重复，CRD-102 将在这个服务不足的患者群体中具有重要的潜力。”
Hyloris 首席执行官 Stijn Van Rompay 补充说：“我们很高兴与贝克研究所合作，并相信 CRD-102 有可能显着改变晚期 HF 患者的生活，更值得注意的是，患有右心衰的 LVAD 患者，严重的孤儿高频指示。早期研究表明，使用 CRD-102 治疗可改善晚期 HF 患者的生活质量和功能状态，并且 CRD-102 耐受性良好，没有报告心律失常发生率增加。CRD-102 非常适合我们的增值心血管产品组合和我们在美国的自我商业化战略我们现在正在准备下一阶段的开发，并预计将开始对右心衰的 LVAD 患者进行关键临床研究。 2022 年或 2023 年初。”
根据协议条款，Hyloris 将负责 CRD-102 的进一步开发、制造、监管事务和商业化。作为回报，Hyloris 将向 Baker Institute 支付 50,000 美元的预付款，外加基于销售的里程碑付款以及在 Hyloris 打算将 CRD-102自我商业化的市场中的分层、个位数到两位数的净利润份额。在 Hyloris 打算寻求商业合作伙伴关系的市场中，贝克研究所有资格获得分层的、个位数到两位数的净分许可收入的净利润份额。
关于 CRD-102 和在 IV 期 HF 患者中进行的早期临床研究3
CRD-102 是一种新型、获得专利的缓释米力农胶囊，专为患者友好、每天两次方便的口服给药而开发，并提供稳定和可预测的暴露米力农。Hyloris 最初将在患有右心衰竭的左心室辅助装置 (LVAD) 患者中寻求一种新的长期使用适应症。孤儿药状况4后一种适应症已获得 FDA 批准，制剂专利声明已在美国、日本和中国发布，并在欧洲待定。在单剂量 PK 研究中，接受缓释 (ER) 米力农 14mg 每日两次治疗的患者在治疗范围内表现出稳定的血浆水平。在有复发住院史的晚期（n=26）左心衰竭患者中，每天两次服用 ER 米力农 14mg 的开放标签安全性和耐受性研究产生了超过 5 年的患者暴露数据，并包括一个延长的开放标签同情使用阶段。ER 米力农耐受性良好，对心率或血压没有影响，并且与 NYHA 分类定义的功能活动改善有关。5 ER 米力农治疗还与生活质量（明尼苏达心力衰竭生活评分）和功能能力（6 分钟步行距离）的显着改善相关，并有改善肾功能的趋势。
关于心力衰竭 (HF) 6和护理标准
心力衰竭是一种严重的慢性疾病，其中心肌无法泵出足够的血液来满足身体对血液和氧气的需求。HF 的发生通常是因为心脏因心脏病发作而受损，或因为其他疾病，例如心肌病（一种心肌疾病）。它是美国发展最快的心血管疾病，每年有 870,000 例新病例。HF 是 65 岁以上老年人住院的最常见原因，在美国每年约有 100 万人住院，出院后再次入院率为 20%。50% 的所有患者的平均预期寿命不到 5 年，90% 的晚期 HF 患者在诊断后 1 年内死亡。目前的护理标准取决于疾病的严重程度，晚期 HF 的治疗主要是姑息性的，包括使用正性肌力药（如米力农 IV）、地高辛和阿片类药物，以及在某些情况下使用 LVAD，这些药物要么长期使用，要么使用作为心脏移植的桥梁。2020 年，美国约有 20,000 名植入 LVAD 的患者，其中 30% 的患者发展为右心衰。未来几年，美国 LVAD 患者人数预计将以年均 6% 的速度增长 这些患者中有 30% 发展为右心衰。未来几年，美国 LVAD 患者人数预计将以年均 6% 的速度增长 这些患者中有 30% 发展为右心衰。未来几年，美国 LVAD 患者人数预计将以年均 6% 的速度增长7