波士顿生物技术周利益相关者合作小组的发言人表示，透明度可能是合作开发罕见和超罕见疾病治疗方法的最重要因素。
“如果你想在罕见病治疗方面取得成功，你必须有好的合作伙伴，”罕见病电影节的小组主持人兼联合创始人博比格罗指出。拥有良好的合作伙伴是基于透明度和信任。
“罕见病治疗开发的挑战在于它必须涉及所有利益相关者。许多科学领域都孤立在不同的领域——学术界、倡导团体、生物制药公司等，”辉瑞罕见疾病研究部门的高级主管兼患者倡导负责人凯瑟琳·比弗森说。因此，生物制药公司必须找到最好的科学并与专家合作，无论他们身在何处。
任何一种罕见疾病的专业知识通常分布在多家公司和学术机构。专家小组成员一致认为，即使监管途径通常也没有建立，因此利益相关者还需要与监管机构合作，以确定如何最好地推进治疗。
对罕见疾病的自然史有详细了解的患者和患者组织也应该是不可或缺的。“这是复杂的生物学，”Beaverson 指出，异质表型加剧了这种情况。“生活经历往往与教科书描述的大相径庭。”
对于 Cure CMT4J 的创始人兼首席执行官 Jocelyn Duff 来说，推进治疗还需要建立对有意义治疗的紧迫感——通常是通过寻找从罕见疾病研究中获得的见解影响更多主流疾病的方法。“患者人数少，表型广泛，所以这很困难，”她承认道。
行业是寻找患者并将治疗从工作台带到床边的专家，但这不可能有效地发生，除非研究人员取消他们的一些数据，并且监管机构消除罕见疾病治疗批准的障碍。通常，患者愿意承担实验性治疗的风险，因为唯一的其他选择是严重残疾或死亡。
以有助于招募和留住参与者的方式重新设计临床试验是公司和监管机构加快治疗进展的一种重要方式。正如Apellis Pharmaceuticals患者倡导高级主管 Julia Carpenter-Conlin指出的那样，试验应该考虑它们对参与者生活的影响以及对他们病情的影响。“你要确保考虑到人类的经验。”
多年来，这个概念被包含在所谓的耐心声音中。X4 Pharmaceuticals 负责 患者事务和宣传的副总裁 Michele Rhee说：“我们需要对其进行操作，因此‘患者的声音’不仅仅是一个流行词，而是我们运作方式的一部分。” 这意味着要查看不同类型的终点和生物标志物——不仅是无进展生存期，还要从患者和护理人员的角度来看症状和生活质量。
此外，这需要将患者体验转化为监管机构在做出决策时会考虑的数据。“我们需要一种共同的语言，”比弗森说。
在辉瑞，Beaverson 的团队建立了一种内部文化结构，鼓励“基于共同目标……并创造预期行为”的协作，她说。“我们花时间制定了关于我们期望我们的合作者如何与患者和患者组织互动的指南。”
关键要素包括尊重他们的自主权，以便利益相关者能够以“尊重、真诚的方式”更加努力地工作。更具体地说，这意味着“熟悉可用于有效协作的模型和工具包，并注意机会领域和共同价值领域。”
Beaverson 继续说，有几个组织有工具包来帮助协作。该临床试验转型计划，例如，有准则，以建立更有效的试验速度更快。以患者为中心的药物开发汇集了最佳实践，让患者参与治疗开发。
有一个共同的理解——“一种共同的语言，”她说——有帮助。她的意思是对关键条款有相互理解，例如赞助、资助和合同关系。“确保制定原则，以便各方的期望能够完全实现，”比弗森建议道。
每个合作伙伴都有重要的见解可以用于这项工作。“重要的是，行业合作伙伴不要试图影响患者或患者组织的意见。相反，他们必须帮助确保他们的独立性，”Carpenter-Conlin 说。她回忆说，在一次关于罕见神经系统疾病的会议上，“我们听到了我们没想到的事情，这要求公司做出调整。”
与广泛的利益相关者合作并不容易。Carpenter-Conlin 强调，要取得成功，“每个合作伙伴都必须致力于以透明、深思熟虑的方式共同合作。” 具体来说，“必须有发展伙伴关系的坚定意图。首先，在制定前进的道路之前，先听取个人的生活经历。生物制药合作伙伴必须表明其意图创造有用的治疗方法。”
Carpenter-Conlin 建议确保任何计划或合作的目标和范围对每个利益相关者都是完全透明的，并且有一个有效的反馈机制。
反馈应包括定期沟通合作伙伴正在做什么以及他们为什么这样做，以及某些决定如何和为什么可能与其他利益相关者的观点或利益不一致。“这可能很困难，但重要的是要从社区了解成员想要什么，以及——重要的是——他们不想要什么，”她说，“这样每个人都可以朝着对所有利益相关者都有效的方向努力。” 此外，她说，“应该明确承认财政支持。”