本周基因治疗研究继续取得突破，开发出一种 CRISPR 编辑的液滴，可以治愈心脏病，并有可能将神经胶质脑细胞转化为神经元以恢复视觉和运动功能。
犹他大学的科学家们 开发了一种新技术，使获得诺贝尔奖的 CRISPR 系统能够将液滴微流体、多次核糖核蛋白注射和 DNA 条形码结合成微小的油包裹液滴，从而 能够 对动物进行大规模的基因筛查。
以前，这项任务被认为过于费力，因为每个基因研究都必须有自己的失活和研究过程，如果进行 100 次分析，这会使事情变得更加困难。考虑到它耗尽的时间、人力和资源，跟踪大量突变动物是非常令人望而却步的。
凭借这一新的发展，研究人员创造了多路混合 CRISPR Droplets，恰当地称为 MIC-Drop，将基因目标带入一根针中，而不会影响其他内容。为了建立多基因筛选，创建了一个斑马鱼 RNA 文库，每个文库都用 Cas9 酶和 DNA 条形码包装成自己的液滴以进行识别。
通过将液滴注射到数百个斑马鱼胚胎中，研究人员能够区分动物的哪些基因可能有助于心脏发育，并有望有助于治疗。斑马鱼基因与人类基因非常相似，因此能够进行大规模研究是心脏病治疗的一个里程碑。
与此同时，来自普渡大学 和暨南大学的另一组科学家 发现了一种利用基因编辑 将神经胶质脑细胞转化为神经元的方法 ，希望能够恢复中风患者的视觉和运动功能。因为神经元本身不能再生，重新编程局部神经胶质细胞并将它们转化为功能性神经元可能是防止身体残疾的关键。
截至撰写本文时，研究人员正在评估小鼠模型的结果，但如果该研究继续提供积极的结果，那么人体试验可能很快就会开始。目前的干预措施涉及干细胞治疗，但找到一种免疫匹配来使治疗成功通常既麻烦又困难。
“我们直接将局部神经胶质细胞重新编程为神经元。我们不必植入新细胞，因此没有免疫原性排斥。这个过程比干细胞疗法更容易进行，对大脑的损伤也更小，”亚历山大说Chubykin 是普渡大学团队的负责人，生物科学副教授。
“我们正在帮助大脑自愈。我们可以看到旧神经元和新重新编程的神经元之间的连接重新建立。我们可以看到老鼠恢复视力，”他继续道。
与运动技能相比，视觉功能更容易准确测量，但两者对于中风患者来说都很常见。科学家们正在使用先进的光学成像工具研究该程序在活体小鼠中的有效性。