诺华正在通过收购基因治疗公司 Arctos Medical扩大其光遗传学产品组合。通过此次收购，诺华将加强其基于腺相关病毒基因治疗的针对不同形式的遗传相关失明的选择。
在今天上午的一份简短声明中，瑞士制药巨头诺华表示，收购 Arctos 突显了其致力于使用基于光遗传学的疗法来恢复晚期失明患者视力的承诺。光遗传学是一种利用光以有针对性的方式在活细胞或生物体中调节分子事件的方法。
诺华生物医学研究所所长、医学博士杰伊·布拉德纳 (Jay Bradner) 表示，光遗传学正在成为一种很有前途的治疗方法，可以让合法失明的患者恢复视力。Arctos 方法是针对多种可能导致失明的疾病而开发的，包括遗传性视网膜营养不良 (IRD) 和与年龄相关的黄斑变性。
与其他针对失明的基因疗法（例如 Spark Therapeutics 的Luxturna）不同，Arctos 方法的目的不是纠正导致失明的特定基因，这意味着其技术可以解决多种形式的 IRD，而不管潜在的突变如何。突变可导致 100 多个基因的 IRD。Arctos 的专有光敏光基因最初是在瑞士伯尔尼大学开发的，通过 AAV 基因疗法输送到特定的视网膜细胞。这将目标细胞转变为替代光感受器样细胞。如果这种方法在临床上被证明是成功的，诺华表示，基于这种技术的治疗方法可用于治疗任何因光感受器死亡而导致失明的疾病。
IRD 影响全球超过 200 万人。许多这些疾病导致患者完全失明。年龄相关性黄斑变性影响的人数比 IRD 多数百万人，全球约有 1.7 亿人。目前没有可用于 AMD 的治愈性疗法。
布拉德纳在一份声明中说：“ Arctos 技术建立在我们的信念之上，即光遗传基因疗法可能会有意义地帮助患者对抗毁灭性的眼病。”
据诺华称，通过此次收购，该公司获得了一项临床前光遗传学 AAV 基因治疗计划和 Arctos 引入独特作用机制的专有技术。收购的财务条款没有披露。
“我们已经看到这项技术发展并成熟为一项治疗计划，该计划补充了我们现有的产品组合，并为我们提供了新的光遗传学技术，以便我们努力为这些致盲疾病的患者提供急需的治疗选择，”Cynthia Grosskreutz，全球负责人诺华生物医学研究所的眼科在一份声明中说。