新泽西州克兰伯里，2021 年 8 月 25 日（环球新闻社）-- Rafael Pharmaceuticals（前身为 Cornerstone Pharmaceuticals, Inc.）（“Rafael”或“公司”）是不断发展的癌症代谢领域的领导者-基于疗法，今天宣布成功完成 CPI-613 ® (devimitat) 联合吉西他滨和顺铂治疗胆道癌患者的1b 期临床试验。与密歇根医学公司合作，1b 期研究包括一项多中心试验，将吉西他滨和顺铂与 devistat 作为一线疗法，用于既往未接受过治疗的局部晚期不可切除或转移性胆道癌患者。
Rafael Pharmaceuticals 总裁兼首席执行官 Sanjeev Luther 表示：“我们对完成 1b 阶段并能够进入下一阶段（第 2 阶段）感到非常兴奋和欣慰。“晚期胆道癌是一种罕见的侵袭性癌症，5 年生存率低于 5%，继续进行试验符合我们帮助有重大未满足医疗需求的患者的使命。”
“当在该患者群体中与吉西他滨和顺铂联合使用时，该试验的 1b 期部分已成功确定了 CPI-613 的推荐 2 期剂量。试验的 2:1 随机第 2 阶段部分已经开始招募患者，现在将确定与吉西他滨和顺铂联合使用的最大耐受剂量 devimitat 与单独联合化疗相比的疗效” ，MBBS 的Vaibhav Sahai 博士说, MS, 密歇根大学罗格尔癌症中心的主要研究员和医学肿瘤学家，密歇根州安娜堡。预计将有 68 至 78 名患者参加该研究 ( NCT04203160 )。
关于 CPI-613® (devimist)
CPI-613® (devimistat) 是 Rafael 的一流临床先导化合物，靶向参与癌细胞能量代谢的酶，位于癌细胞的线粒体中。Devimistat 旨在靶向线粒体三羧酸 (TCA) 循环，这是在癌细胞中选择性地对肿瘤细胞增殖和存活必不可少的过程。Devimistat 显着增加细胞压力和癌细胞对多种化学治疗剂的敏感性。这种协同作用允许 devistat 与较低剂量的这些通常有毒的药物的潜在组合更有效，同时降低患者的副作用。与 devistat 的组合代表了在许多不同癌症中显着改善患者获益的多种机会。美国 美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Rafael 启动胰腺癌 (AVENGER 500) 和急性髓系白血病 (ARMADA 2000) 的关键 3 期临床试验，并指定 devistat 作为治疗胰腺癌、急性髓系白血病的孤儿药白血病、骨髓增生异常综合征、外周 T 细胞淋巴瘤、软组织肉瘤、伯基特淋巴瘤和胆道癌。EMA 已授予 devistat 治疗胰腺癌和急性髓系白血病的孤儿药资格。伯基特淋巴瘤和胆道癌。EMA 已授予 devistat 治疗胰腺癌和急性髓系白血病的孤儿药资格。伯基特淋巴瘤和胆道癌。EMA 已授予 devistat 治疗胰腺癌和急性髓系白血病的孤儿药资格。