一个在热切期待演讲阿尔茨海默氏症协会国际会议在本周举行的丹佛，科罗拉多州，几乎是生物遗传和它的合作伙伴卫材 在其 有争议的药物ADUHELM™（aducanumab）。百健（Biogen）还与另一家合作伙伴Ionis Pharmaceuticals一起展示了另一种阿尔茨海默氏症药物的新数据。
百健（Biogen）和卫材（Eisai）展示了四张关于 ADUHELM的海报，该海报于 6 月 7 日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准。其中一张海报展示了 EMERGE III 期试验的项目级数据，这意味着它正在查看数据在构成试验预先指定的认知、功能和行为终点的各个领域上。数据证明了高剂量 aducanumab 治疗效果在所有六个领域（三个认知和三个功能）的一致性，这是通过临床痴呆症评级 - 盒子总和衡量的，这是研究的主要终点。
根据 Neuropsychiatric Inventory-10 (NPI-10) 的测量，该药物还与阿尔茨海默氏症的行为和精神症状的减少有关，这是 EMERGE 研究的三级疗效终点。
另一张海报展示了 PRIME、EMERGE 和 ENGAGE 临床试验中 aducanumab 队列中淀粉样蛋白 β 斑块和阿尔茨海默病下游生物标志物的减少。第二组分析着眼于治疗对大脑 AB 斑块水平的影响之间的关系，第三组分析表明 PRIME、EMERGE 和 ENGAGE 研究的临床下降幅度较小，这些研究的大脑 AB 斑块水平下降到被认为是“淀粉样蛋白”的阈值相对于未达到此阈值的患者，为阴性。”
另外两张海报描述了来自 EMERGE 和 ENGAGE 的淀粉样蛋白 PET 亚组分析的亚组分析，以及在使用高剂量 (10 mg/kg) aducanumab 的患者中对来自 EMERGE 和 ENGAGE 的淀粉样蛋白相关成像异常进行现实世界管理的考虑。
“我们向 AAIC 的痴呆症研究界展示了这套强大的临床试验数据，这将使我们能够直接与科学家和神经学家合作，对我们的发现进行深入分析，”Alfred Sandrock Jr. 说，他是 AAIC 的研发主管。百健。
Biogen 和 Ionis Pharmaceuticals 公布了 BIIB080/MAPT RX 的Ib 期临床试验的顶线结果。该药物是一种研究性反义疗法，靶向微管相关蛋白 tau mRNA 并阻止 tau 蛋白的产生。
有两种主要的异常蛋白质与阿尔茨海默病有关。一种是β-淀粉样蛋白，它通常发生在疾病的早期，并且是 aducanumab 的目标。第二个是 tau，它经常出现在疾病的后期。
BIIB080/MAPT RX 的Ib 期研究达到了轻度阿尔茨海默病的安全性和耐受性的主要目标。它还显示，在三个月的治疗期内，这些患者脑脊液 (CSF) 中 tau 蛋白的时间和剂量依赖性下降，以及治疗后六个月的持续下降。
接受该药物的患者在最后一次给药后 8 周表现出脑脊液中总 tau 浓度的剂量依赖性降低，在每四次接受治疗的低、中和高剂量队列中，平均降低百分比分别为 30%、40% 和 49%周，队列中 42% 每 12 周接受一次治疗。
“显然迫切需要为阿尔茨海默病开发和提供有效的治疗方法，这是一种破坏性的疾病，目前治疗选择有限，”神经学项目首席科学官兼特许经营负责人 C. Frank Bennett 博士说在爱奥尼斯。“我们对 BIIB080 研究的顶线结果感到鼓舞，这证明了 Ionis 的反义技术有潜力成功地针对我们认为是阿尔茨海默病的根本原因。”
反义疗法使用称为反义寡核苷酸的短 DNA 样分子。它们选择性地附着在信使 RNA (mRNA) 中的目标序列上，然后可以抑制或重定向剪接和蛋白质合成的抑制。