当Iveric Bio最近成立其基因治疗咨询委员会时，此举标志着其在治疗尚无治疗方法的视网膜疾病的使命中开辟了第二条战线。
“视网膜医学是一个极其微妙的领域，因此我们需要最优秀的科学家和临床医生，”Iveric Bio 总裁 Pravin U. Dugel 医学博士说。“一旦基础科学成熟，我们就成立了委员会。现在我们正处于将视网膜基因治疗应用于人类的边缘。”
基因治疗遗传性视网膜疾病科学咨询委员会的使命是将科学转化为临床。
“很多公司都忽略了翻译方面。仅仅因为科学在实验室和临床前研究中有效，并不一定意味着它会适应临床，”杜格尔告诉 BioSpace。
“委员会的见解也将帮助我们优先考虑我们的管道和设计临床试验以提高影响力，”他补充道。例如，确定临床影响“并不像检查视力那么简单。视力仅是中央视网膜的衡量标准，在首次人体研究中可能不会改善，也可能不是某些疾病的合适生物标志物。”
相反，更好的试验终点可能是多亮度移动性测试、微视野、生活质量问卷等，具体取决于目标疾病。选择合适的生物标志物，例如阅读速度、对比敏感度或其他元素，将为失明者带来有意义的改善。此外，他指出，对 85 岁患者有意义的因素可能与 14 岁患者不同。
Iveric Bio 由视网膜专家创立。在 18 个月前加入 Iveric Bio 并最近成为公司总裁之前，Dugel 本人是一名执业的视网膜专家，并且仍然是国际知名的医生。
他是南加州大学凯克医学院 USC Roski Eye Institute 的临床教授；曾在约16个国家担任客座教授；并在 100 多项多中心试验中担任首席研究员。他获得了美国眼科学会的高级荣誉奖，并曾担任美国最大的视网膜协会美国视网膜专家协会 (ASRS) 和欧洲最大的视网膜协会 EURETINA 的董事会成员。
因此，在选择基因治疗咨询委员会时，“我们并不是从头开始。视网膜世界很小。美国只有 2,500 名视网膜专家，每个人都认识。他们每个人都有特定的利基，”他说。
Dugel 在加入公司之前曾与这些委员会成员中的许多人一起工作，并且在他的职业生涯中认识了许多人。此次合作有望加强 Iveric Bio 的基因治疗计划。
新的基因治疗遗传性视网膜疾病科学咨询委员会的成员是：
Elias Traboulsi，医学博士，科尔眼科研究所儿科眼科主任兼遗传眼病中心主任，克利夫兰诊所眼科教授
Andreas K. Lauer，医学博士，俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所眼科系主任
Bart P. Leroy，医学博士，博士，根特大学医院眼科主任，费城儿童医院视网膜变性诊所主任
Mark Pennesi，医学博士，博士，俄勒冈健康与科学大学眼科遗传学部门主管和眼科副教授
Eleonora Lad, MD, Ph.D.，杜克阅读中心分级主任，杜克大学医学中心眼科副教授
他们建议的基因治疗计划目前有五种不同的产品，均处于临床前和研究阶段。最远的是针对 RHO-adRP 的 IC-100 和针对 best1 相关视网膜疾病的 IC-200。对于 IC-200，计划在今年下半年进行 I/II 期试验。
剩下的程序是用于 Leber 先天性黑蒙 10 型的 miniCEP290；miniABDA4 用于常染色体隐性 Stargardt 病；和 miniUSH2A 用于 Usher 综合征 2A 型。它们被称为“迷你基因”程序，因为在这些程序中，天然存在的基因大于用于基因治疗的标准腺相关病毒 (AAV) 载体的容量。因此，Iveric Bio 正在努力开发更小的基因构建体，以实现 AAV 基因传递。
该公司还有两种治疗产品在开发中。一种是 Zimura ® (avacincaptad pegol)，正在开发用于治疗继发于黄斑变性的地理萎缩。
“ Zimura 目前正在 III 期临床项目中进行研究，如果 12 个月的结果是积极的，我们计划将 Zimura 提交给 FDA 以获得该适应症的最终批准，” Dugel 说。
Zimura ®还处于治疗常染色体隐性 Stargardt 病的 IIb 期临床试验中。
另一个候选产品 IC 500 是一种 HtrA1 抑制剂。它旨在阻止黄斑变性的进展，并处于临床前开发阶段。
“大约 30 年前，当我进入这个领域时，视网膜疾病的治疗几乎完全是外科手术。我们对黄斑变性或大多数遗传性疾病无能为力。我们可以修复视网膜脱离，但无法治疗我们遇到的大部分医疗问题，”杜格尔回忆道。“从那以后，这个领域取得了惊人的进步。”
许多进展是在湿性黄斑变性方面。
“我们不这样做。我们专注于无法治疗的疾病，”杜格尔告诉 BioSpace。需求未得到满足的视网膜疾病也不一定罕见。“失明的最大原因是干性黄斑变性，但目前还没有治疗方法。”
他希望 Zimura ®能够解决这个问题。
这两个孤岛，疗法和基因疗法，将帮助 Iveric Bio 扩大其在视网膜领域的足迹。最终目标是坚持 Iveric Bio 的使命宣言：为视网膜疾病开发变革性疗法。